Trở ngại tìm "đường sống" cho bệnh nhi ung thư máu tại Việt Nam

(Dân trí) - Lãnh đạo bệnh viện, nơi đã dùng hầu hết kỹ thuật ghép tế bào gốc đầu tiên tại Việt Nam nhìn nhận, vẫn còn nhiều khó khăn, trở ngại trên con đường tìm sự sống cho bệnh nhi ung thư máu.

Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM được Bộ Y tế phân công là tuyến đầu về chuyên môn truyền máu, huyết học ở khu vực phía Nam. Đây cũng là nơi thực hiện hầu hết các kỹ thuật ghép tế bào gốc đầu tiên tại Việt Nam.

Tháng 5/2022, bệnh viện có tổng kinh phí đầu tư gần 1.000 tỷ đồng khánh thành tại xã Tân Kiên, huyện Bình Chánh. Việc xuất hiện bệnh viện này chấm dứt khoảng thời gian dài điều trị trong cảnh quá tải tại cơ sở ở đường Phạm Viết Chánh (quận 1).

Không được phép nghĩ đến điều xấu nhất

Khoa Huyết học trẻ em 1, Bệnh viện Truyền máu Huyết học những ngày giữa tháng 2, có khoảng 40 bệnh nhân. Hầu hết bệnh nhi là trẻ 4-6 tuổi. Phải chứng kiến núm ruột của mình mới tuổi ăn, tuổi lớn đã chống chọi với những cơn đau, những lần hóa trị rụng sạch tóc là cực hình với bất kỳ cha mẹ nào ở đây.

Nhìn cậu nhóc 4 tuổi khỏe khoắn, vui tươi ôm robot chơi, chị G. (33 tuổi, ngụ TPHCM) không giấu được niềm xúc động. Mới trước đó khoảng 6 tháng, người mẹ trẻ như rơi xuống vực thẳm khi phát hiện con trai đầu lòng mắc căn bệnh quái ác.

"Tháng 7 năm 2022, cháu bỗng dưng lên cơn sốt kéo dài, đến khi hết sốt lại xuất hiện các vết bầm trên da. Tôi đưa bé đi xét nghiệm máu tại một bệnh viện tư ở quận 7 thì nơi này chẩn đoán cháu mắc sốt xuất huyết, cần chuyển sang Bệnh viện Nhi đồng điều trị. 2 tuần sau, bệnh viện phát hiện con tôi đã bị ung thư máu" - chị G. kể lại.

Ban đầu, chị G. khá sốc và không tin vào sự thật, vì từ khi sinh ra bé T. không hề bị bệnh vặt. Nhưng khi nhập viện tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM, các bác sĩ đã chọc lấy tủy để xét nghiệm và xác định bệnh nhi bị bạch cầu cấp dòng lympho B1. Cầm trên tay kết quả xét nghiệm của con, người mẹ sụp đổ.

Vượt qua khoảng thời gian đầu vô cùng khó khăn, nhờ sự động viên và giải thích kỹ càng về bệnh của các bác sĩ, cũng như thấy những trẻ khác cùng cảnh ngộ như con mình đã phục hồi thuận lợi, chị G. dần ổn định tinh thần trở lại. Chứng kiến con cải thiện sức khỏe từng ngày, các vết bầm trên da biến mất sau 4 đợt hóa trị, niềm tin ngày một tăng lên với người mẹ trẻ.

"Bác sĩ nói con tôi còn vào hóa chất một đợt nữa, sau đó kết thúc phần điều trị nội trú. Nếu không có gì thay đổi, khoảng tháng 6-7 bé sẽ được xuất viện, trở về nhà sinh hoạt như một đứa trẻ bình thường. Tôi muốn nhắn nhủ các cha mẹ rằng, dù con có bị ung thư cũng phải lạc quan, không được phép nghĩ đến những điều xấu nhất. Chỉ cần tin vào điều tốt đẹp thì mọi thứ sẽ có lối ra" - chị G. cười nói và cho biết con trai hiện đã vận động tốt, ăn uống được, hồng hào trở lại.

Để bé T. đi đến được ngày hôm nay, 6 tháng qua, vợ chồng chị đã đóng khoảng 300 triệu đồng viện phí, vì có nhiều thuốc ngoài danh mục hưởng bảo hiểm y tế.

Anh Trần Hải Đăng, điều dưỡng trưởng, khoa Huyết học trẻ em 1 cho biết, bé T. chỉ là một trong rất nhiều trường hợp đã đẩy lùi được căn bệnh ung thư máu mà anh từng chứng kiến trong suốt 16 năm công tác tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học. Có trường hợp, biến chứng ung thư máu đã làm cho bệnh nhi 3 tuổi gần như lòi cả hai mắt ra ngoài, nhưng sau một năm tuân thủ điều trị theo phác đồ, bệnh dần được đẩy lùi, mắt xẹp xuống.

"Hiện nay, cháu bé đó đã lớn và đi học. Tôi vẫn thường theo dõi và thấy cha bé chụp ảnh con đi bơi, tham gia nhiều hoạt động sôi nổi. Bệnh nhi khỏe mạnh, mình cũng rất vui" - điều dưỡng Đăng chia sẻ.

Tìm đường sống cho bệnh nhi ung thư máu

TS.BS Phù Chí Dũng, Giám đốc Bệnh viện Truyền Máu Huyết học TPHCM cho biết, ung thư máu chiếm 1/4 về số lượng ca mắc trong ung thư trẻ em (tức là cứ 4 trẻ bị ung thư sẽ có 1 trường hợp mắc ung thư máu). Trong đó, 3/4 bệnh nhi ung thư máu rơi vào nhóm bạch cầu cấp dòng lympho (ALL), còn lại là dòng tủy (AML). Khi trẻ mắc ung thư máu dạng cấp tính sẽ diễn tiến nhanh và có thể gây tử vong trong vòng vài tuần đến vài tháng, nếu không được điều trị.

Thống kê trong năm 2022, Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM ghi nhận khoảng 4.800 bệnh nhân ung thư máu các loại đến khám và điều trị tại bệnh viện. Riêng đối với bệnh nhi, hàng năm có khoảng 1.000 trường hợp ung thư máu cấp tính dòng tế bào lympho được nơi này tiếp nhận.

Theo bác sĩ Dũng, việc xét nghiệm cận lâm sàng và chuyên sâu đóng vai trò quan trọng để phân nhóm nguy cơ, tiên lượng và lên phác đồ điều trị cho bệnh nhân ung thư máu. Có thể kể ra các kỹ thuật mà bệnh viện đã thực hiện được, như xét nghiệm chuyên sâu về tế bào học và giải phẫu bệnh, nhuộm hóa mô miễn dịch, kỹ thuật tế bào dòng chảy chẩn đoán chính xác thể bệnh ung thư và đánh giá tồn lưu tế bào ác tính sau hóa trị liệu. Ngoài ra, nơi này còn triển khai các kỹ thuật về di truyền, sinh học phân tử để tìm các gen gây bệnh và phân nhóm tiên lượng bệnh.

Ở phương diện điều trị, bệnh viện đã phát triển các kỹ thuật hóa trị liệu liều cao, dùng các thuốc điều trị trúng đích đã áp dụng ở những trung tâm điều trị lớn trên thế giới. Nếu bệnh nhân có bạch cầu cao tại thời điểm chẩn đoán (có nguy cơ lắp mạch, tắt mạch), bệnh viện sẽ thực hiện chiết tách bạch cầu để cấp cứu.

Còn với những trường hợp ung thư máu nguy cơ cao, không đáp ứng với các phác đồ điều trị thông thường, chỉ định ghép tế bào gốc tạo máu sẽ được tính đến.

Năm 1995, ca dị ghép tế bào gốc đầu tiên ở Việt Nam đã được Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM thực hiện. Một năm sau, các bác sĩ nơi đây tiếp tục tiến hành ca tự ghép tế bào gốc mẫu ngoại vi đầu tiên. Và đến năm 2017, ca dị ghép tế bào gốc máu ngoại vi không cùng huyết thống trở thành kỹ thuật ghép tế bào gốc thứ 6 mà bệnh viện tiên phong thực hiện ở Việt Nam.

"Trước đây, chúng tôi chỉ ghép với nguồn tế bào gốc từ anh chị em ruột phù hợp HLA (kháng nguyên bạch cầu) hoàn toàn. Vài năm gần đây, với sự phát triển về kỹ thuật cũng như khả năng hồi sức tích cực sau ghép, bệnh viện đã tiến hành ghép từ người cho haplo (người cho chỉ phù hợp HLA một nửa). Bệnh nhi nhỏ nhất chúng tôi đã từng ghép tế bào gốc đồng loại là một trường hợp bạch cầu cấp dòng tủy khoảng 11 tháng tuổi" - bác sĩ Dũng nói.

Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM đang nghiên cứu để có thể triển khai liệu pháp tế bào thụ thể kháng nguyên dạng khảm (hay còn gọi là CAR-T). Đây là phương pháp điều trị miễn dịch, trong đó các tế bào T lấy từ máu của bệnh nhân và được sửa đổi trong phòng thí nghiệm, giúp tế bào T xác định và tiêu diệt các tế bào ung thư, sau đó đưa ngược trở lại vào cơ thể. CAR-T là liệu pháp có thể được áp dụng cho các trường hợp bệnh lý ung thư máu tái phát, tiến triển, không đáp ứng với các điều trị tiêu chuẩn.

Vẫn còn nhiều khó khăn

Theo kết quả nghiên cứu tổng kết 10 năm điều trị của Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM với bệnh nhi bạch cầu cấp dòng lympho, tỷ lệ lui bệnh sau điều trị tấn công lên đến 98%. Thời gian sống toàn bộ (OS) và thời gian sống không sự cố (EIS) sau 5 năm,10 năm dao động từ 70-80%, còn tỷ lệ bệnh tái phát là 24,5%. Đây là kết quả rất khả quan trong điều trị ung thư máu.

Bác sĩ Dũng vẫn nhớ trường hợp của bệnh nhi P.Đ.D.H. (sinh năm 2019). Vào tháng 3/2020, khi H. tròn 8 tháng tuổi đã được gia đình đưa vào viện với tình trạng bạch cầu tăng cao trong máu ngoại vi. Sau khi làm các xét nghiệm và thăm khám lâm sàng, bệnh nhi được chẩn đoán xác định đã mắc bạch cầu cấp dòng tủy, thuộc nhóm nguy cơ cao. Ngay sau đó, các bác sĩ đã khẩn trương làm đầy đủ những xét nghiệm phân nhóm và đánh giá tiên lượng, để tiến hành hóa trị liệu giai đoạn tấn công.

Quá trình điều trị, bé không thể đẩy lùi bệnh, khiến các bác sĩ phải chuyển đổi phác đồ, song song với việc xử lý các biến chứng của việc hóa trị liệu. Sau 7 tháng kiên trì, bệnh nhi cải thiện sức khỏe và được vào chu trình ghép tế bào gốc. Lúc này, sau khi thảo luận và đánh giá tất cả các yếu tố nguy cơ, hội đồng chuyên môn đã thống nhất thực hiện ghép tế bào gốc cho bé với người hiến là cha ruột, phù hợp HLA 6/10. Đây cũng là trường hợp đầu tiên bệnh viện thực hiện ghép tế bào gốc từ người cho nửa thuận hợp với bệnh nhi dưới 2 tuổi.

Suốt trong và sau quá trình ghép, bé được phối hợp theo dõi thăm khám liên chuyên khoa Huyết học, Nhi và Hồi sức tích cực, cùng với sự hỗ trợ từ gia đình. Tháng 3/2021, bệnh nhi được xuất viện, tiếp tục theo dõi cũng như điều trị duy trì sau ghép. Thời điểm hiện tại, qua đánh giá tình trạng lâm sàng và miễn dịch, sức khỏe cháu bé đã hồi phục ngoạn mục và đang phát triển bình thường.

Bác sĩ Phù Chí Dũng nhận định, dù các chính sách hỗ trợ người bệnh ung thư máu của Việt Nam đã và đang dần được hoàn thiện, nhưng vẫn còn đó những khó khăn, nhất là thực trạng thiếu thốn trong cung ứng một số loại thuốc hiếm.

"Khi điều trị ung thư, chúng tôi phải liên tục áp dụng các kỹ thuật mới, phác đồ mới, nhất là với các bệnh nhân tái phát, kháng trị thì phải dùng thuốc mới, không thể sử dụng lại thuốc cũ. Nhưng vấn đề cung ứng thuốc đôi lúc cũng bị đứt gãy, không liên tục. Khi đã tìm được công ty cung ứng, vấn đề cấp phép thuốc mới cũng diễn ra chậm. Đến khi được cấp phép xong, thuốc lại chưa nằm trong danh mục bảo hiểm y tế, người bệnh phải tự chi trả" - bác sĩ Dũng chia sẻ.

Kế đến, dù chi phí điều trị ung thư máu tại Việt Nam thuộc hàng thấp nhất thế giới (chỉ bằng 1/5 tại Singapore và khoảng 1/50 tại Mỹ), nhưng so với thu nhập bình quân của người dân vẫn còn rất cao. Nhiều bệnh nhân có phác đồ điều trị kéo dài phải dùng nhiều thuốc ngoài danh mục bảo hiểm và tiêu tốn hàng trăm triệu đồng. Nếu gia đình có hoàn cảnh khó khăn sẽ dễ lâm vào khánh kiệt.

Ngoài ra, điều trị ung thư cần có sự đầu tư rất lớn, từ cơ sở hạ tầng, hóa chất, máy móc xét nghiệm đến nguồn nhân lực, nên y tế cơ sở gần như không thể đáp ứng được. Điều này vô hình chung đẩy gánh nặng điều trị cho các tuyến cuối, khi tuyến dưới, tuyến tỉnh không thể chia lửa. Nhiều trường hợp ở quê, không có khả năng đi điều trị tại các cơ sở chuyên khoa, khiến bệnh tiến triển xấu, gây ảnh hưởng nặng nề về sức khỏe, tính mạng.

Nhằm hỗ trợ tối đa cho bệnh nhi ung thư máu nói riêng, bệnh nhân nói chung, lãnh đạo Bệnh viện Truyền máu Huyết học TPHCM kiến nghị các nhà cung ứng và cơ quan quản lý có chính sách đảm bảo việc cung ứng thuốc liên tục, tránh đứt đoạn, đặc biệt là đối với các thuốc đặc trị, thuốc hiếm.

Đối với những cập nhật điều trị tiên tiến trên thế giới, bệnh viện kiến nghị các cơ quan quản lý, Cục Quản lý dược (Bộ Y tế) sớm cấp phép cho các thuốc, phương pháp điều trị đặc hiệu thế hệ mới. Song song đó, cũng cần thanh toán bảo hiểm y tế cho người bệnh, khi các thuốc và các kỹ thuật này được triển khai, để tăng thêm hiệu quả điều trị cho các bệnh nan y.

Ngoài ra, trong bối các gia đình Việt hiện đại đã sinh ít con, không phải lúc nào cũng có thể tìm được nguồn tế bào gốc phù hợp từ người cùng huyết thống để ghép cho bệnh nhân. Do đó, bệnh viện đề xuất cần sớm thành lập ngân hàng người cho tế bào gốc tạo máu tại Việt Nam.

Thực hiện: Hoàng Lê