Nghiên cứu thuốc mới ở Việt Nam: Chặng đường gian nan

Nhân dịp Quốc hội thông qua Luật sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Dược, trong đó có điều khoản khuyến khích ngành Dược nghiên cứu tìm tòi thuốc mới, tôi có mấy suy nghĩ về việc này.

Ăn uống và chữa bệnh là những nhu cầu thiết yếu nhất của con người. Từ xa xưa, con người trải qua quá trình thích nghi với cuộc sống, đã tìm tòi nhiều loại thuốc chữa bệnh cho mình. Dân tộc nào cũng có những câu chuyện về việc tìm ra thuốc chữa bệnh. Phương Đông có truyền thuyết vua Thần Nông một ngày nếm 100 cây cỏ để tìm thuốc chữa bệnh, có khi ngộ độc đến 70 lần. Từ đó soạn ra cuốn sách Thần Nông bản thảo, ghi chép tất cả 365 vị thuốc chữa bệnh cho dân.

Các thuốc hiện đại sau này được tìm thấy cũng dựa vào những gợi ý của kinh nghiệm chữa bệnh từ xa xưa. Vaccine đậu mùa được tìm ra dựa vào kinh nghiệm mắc bệnh đậu bò của dân Anh; Aspirin giảm đau nhờ vào kinh nghiệm uống nước sắc vỏ cây liễu; thuốc giảm co thắt Atropin nhờ kinh nghiệm dùng cây cà gai leo; nhóm thuốc Digitalis nhờ vào kinh nghiệm dùng cây dương địa hoàng chữa bệnh tim…

Quá trình tìm tòi phát minh ra thuốc mới là một quá trình gian khổ, đòi hỏi rất nhiều thời gian và tiền bạc, và còn cần cả sự may mắn nữa. Như nhờ sự tình cờ mẫu nuôi cấy vi khuẩn bị nhiễm nấm, khi đó Fleming mới chợt nhận ra chủng nấm kia lại ức chế vi khuẩn, từ đó thuốc kháng sinh đầu tiên là Penicillin lại được phát minh. Trong khi đó, chương trình nghiên cứu về chất Sulfonamid với hy vọng đây sẽ là thuốc kháng sinh đầu tiên, thì lại phát hiện tác dụng hạ đường huyết trên động vật, nên từ đó phát minh ra dòng thuốc Sulfonylurea chữa đái tháo đường.

Ngày nay, những nghiên cứu về thuốc mới đã có định hướng rất rõ ràng. Các nghiên cứu cơ bản về cơ chế bệnh ở mức độ rất sâu, tìm những bất thường ở mức độ phân tử, sau đó là tìm tòi những hợp chất có thể tác dụng điều chỉnh lại cơ chế đó, rồi rút gọn dần đến khi tìm ra chất có tiềm năng nhất trở thành thuốc.

Sau khi có được hợp chất triển vọng trong phòng thí nghiệm, đơn vị nghiên cứu cần phải nộp đơn xin phép thử nghiệm lâm sàng qua 3 giai đoạn rất khắt khe, nhiều thuốc không vượt qua được giai đoạn này. Khi có kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 khả quan, cơ quan quản lý dược phẩm quốc gia mới họp và chấp thuận cho đưa thuốc ra thị trường, trong số này một trong những cơ quan có uy tín nhất thế giới là cơ quan quản lý thuốc và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Thuốc sau khi đưa ra thị trường vẫn tiếp tục theo dõi đánh giá, gọi là nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 4, nếu có gì bất lợi có thể bị rút lại đăng ký.

Sẽ mất khoảng 10-15 năm để phát triển một loại thuốc mới từ giai đoạn phát hiện cho tới khi đưa vào điều trị cho người bệnh. Chi phí trung bình cho việc nghiên cứu và phát triển thành công một thuốc mới vào khoảng 800 triệu USD. Con số này bao gồm chi phí cho hàng nghìn thất bại: cứ mỗi 5.000 - 10.000 hợp chất tham gia vào hệ thống nghiên cứu và phát triển thì cuối cùng chỉ có duy nhất 1 chất nhận được sự chấp thuận.

Nhìn vào chặng đường gian nan và chi phí khổng lồ cho việc nghiên cứu ra một loại thuốc mới, ta mới hiểu tại sao các nước phương Tây lại giữ bảo hộ quyền sở hữu trí tuệ đến thế. Vì để cho các hãng dược được độc quyền sản xuất, có thời gian thu hồi lại vốn và có lãi để tiếp tục đầu tư thuốc tiếp theo.

Ví dụ như trong đợt dịch Covid 19 vừa qua, các hãng chạy đua sản xuất vaccine, sau cùng chỉ còn một vài hãng về đến đích, trong đó có hãng Moderna và Pfizer, và họ bán vaccine ra thị trường với giá 35 USD một liều, trong khi giá thành sản xuất chỉ khoảng 5 USD.

Thú thật, với con đường nghiên cứu thuốc mới như trên, tôi thấy khả năng đến ngày nào đó Việt Nam phát minh ra một thuốc mới còn rất xa xôi. Các trở ngại có thể kể ra như: thiếu một nền khoa học cơ bản hùng hậu, thiếu vốn đầu tư và sau cùng thiếu một cơ sở pháp lý bảo hộ quyền sở hữu trí tuệ đủ mạnh.

Trước hết, nói về các nghiên cứu về y sinh học của Việt Nam thì còn ở mức cách rất xa so với trình độ thế giới. Xương sống của hoạt động nghiên cứu này là các nghiên cứu sinh tiến sĩ ở trường đại học, thì chúng ta thấy các luận án tiến sĩ còn rất nhiều vấn đề.

Ở các nước luận án tiến sĩ là giải quyết các vấn đề mới trong bệnh tật; từ những phát hiện trên lý thuyết này tiếp tục được nuôi dưỡng qua nhiều năm dẫn đến các công trình phát minh ra thuốc mới. Nghiên cứu sinh tiến sĩ làm việc có lương, các phòng thí nghiệm có đủ phương tiện hiện đại để nghiên cứu… tất cả những điều đó cần đầu tư tài chính rất lớn. Trong khi đó làm tiến sĩ y khoa ở Việt Nam là phải tự bỏ tiền túi ra để nghiên cứu, nên rút cuộc nghiên cứu sinh chỉ chọn những đề tài kiểu tổng kết hoặc minh họa, cốt hoàn thành đúng hạn để nhận bằng, dẫn đến hàm lượng cái mới là rất hiếm.

Tiếp đến là hoạt động đầu tư cho nghiên cứu khoa học ở Việt Nam rất nhỏ bé. Nguồn đầu tư cho nghiên cứu chủ yếu từ nhà nước, là kinh phí cấp cho các đề tài thì ít, thủ tục chi tiêu phức tạp. Kết quả nghiên cứu luôn đòi hỏi phải thành công, trong khi đó như ta thấy hoạt động nghiên cứu ra thuốc mới chủ yếu là thất bại, chỉ có 1% thành công.

Các doanh nghiệp dược quy mô nhỏ, tiềm lực tài chính yếu nên hầu như không tham gia vào đầu tư nghiên cứu cơ bản. Cuối cùng là hoạt động bảo hộ quyền sở hữu trí tuệ của Việt Nam còn yếu, nên các đối tác sẽ rất ngần ngại khi định đầu tư vào nghiên cứu.

Luật sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Dược vừa được thông qua cho phép áp dụng ưu đãi, hỗ trợ đầu tư đặc biệt với dự án thành lập mới trong lĩnh vực dược có tổng vốn đầu tư từ 3.000 tỷ đồng trở lên, thực hiện giải ngân tối thiểu 1.000 tỷ đồng trong thời hạn 3 năm kể từ ngày được cấp Giấy chứng nhận đăng ký đầu tư hoặc chấp thuận chủ trương đầu tư. Ngoài ra còn có các ưu đãi về thuế khi sửa đổi pháp luật về thuế và pháp luật liên quan.

Nhìn vào quy định trên, ta thấy có sự khích lệ nhất định cho công nghiệp dược, nhưng bảo là đủ cho việc nghiên cứu thuốc mới chưa thì có lẽ bài toán vẫn còn khó khăn.

Việt Nam hiện chưa sản xuất được các sản phẩm thuốc đặc trị, chỉ làm được một số loại thuốc điều trị bệnh thông thường. Phần lớn thuốc đặc trị thiết yếu vẫn phải nhập từ các công ty dược nước ngoài.

Người Việt cũng có xu hướng tin dùng thuốc ngoại nhập hơn thuốc nội. Vì thế hướng đi phù hợp nhất với công nghiệp dược Việt Nam là tập trung sản xuất thuốc thông thường, tiến tới tự cung cấp đủ nhu cầu trong nước. Cao hơn nữa là mua giấy phép để sản xuất các thuốc đặc trị đang còn bảo hộ độc quyền của thế giới.

Công nghiệp dược Việt Nam dù quy mô còn nhỏ bé, nhưng hiện đã có tới 236 nhà máy sản xuất thuốc đạt tiêu chuẩn GMP theo Luật Dược 2016. Con số này cho thấy, Việt Nam không thiếu nhà máy so với các nước trong khu vực. Tuy nhiên, các nhà máy đều sản xuất thuốc thông thường, dư thừa công suất, nhiều nhà máy chỉ đơn thuần là nhập hoạt chất về đóng gói ra thành phẩm để đưa ra lưu thông, rất ít nhà máy tổng hợp được các hoạt chất đi từ nguyên liệu thô ban đầu.

Việt Nam có đăng ký 800 hoạt chất và hơn 22.000 số đăng ký thuốc thành phẩm, đây là mức quá cao. Trong khi, tại Singapore, có khoảng 1.200 hoạt chất nhưng có khoảng 10.000 số đăng ký thuốc. Tại Nhật Bản, có 1.600 hoạt chất, nhưng cũng chỉ có chưa tới 10.000 số đăng ký. Điều này có nghĩa, công nghiệp dược Việt Nam chỉ đang quanh quẩn cạnh tranh nhau bằng các thuốc thông thường. Cụ thể riêng hoạt chất hạ sốt giảm đau Paracetamol có 740 thuốc trong nước, 92 thuốc nước ngoài…

Một hướng đi khác cho công nghiệp dược là nghiên cứu tiếp thu các kinh nghiệm thuốc y học cổ truyền. Tuy nhiên các điểm yếu cố hữu ở trên cũng làm cho hoạt động này không có hiệu quả. Các doanh nghiệp dược sản xuất thuốc đi từ dược liệu cổ truyền nhìn chung tiềm lực tài chính khiêm tốn, hầu như chỉ dựa vào vốn cổ truyền, ít đầu tư nghiên cứu mới, ít tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng, nên đa số sản phẩm của các doanh nghiệp dược y học cổ truyền làm ra hầu như chỉ dám mang tên là thực phẩm chức năng, dẫn đến nhiễu loạn giữa thuốc và thực phẩm chức năng như ta thấy hiện nay.

Chúng ta hy vọng với các quyết sách mạnh, cho phép áp dụng ưu đãi đầu tư, hưởng hỗ trợ từ các quỹ khoa học - công nghệ, đầu tư mạo hiểm… sẽ giúp lĩnh vực dược phẩm ở nước ta phát triển, hình thành các tập đoàn dược đủ mạnh, qua đó để Việt Nam đóng góp được thuốc mới cho nhân loại.

Chuyên mục TÂM ĐIỂM mong nhận được ý kiến của bạn đọc về nội dung bài viết. Hãy vào phần Bình luận và chia sẻ suy nghĩ của mình. Xin cảm ơn!