Ngoạn mục bé gái “thoát khỏi” ung thư máu nhờ tế bào biến đổi gen

Bé Layla Richards là một trong những ca bệnh bạch cầu nặng nhất mà các bác sĩ của em từng gặp phải, khi mà tất cả các cách điều trị đều thất bại, cha mẹ bé đã được báo chuẩn bị cho tình huống xấu nhất.

Nhưng họ đã không từ bỏ và các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street, London, đã được phép áp dụng cho Layla một biện pháp điều trị mới chỉ được thử nghiệm trên … chuột nhắt.

GS Waseem Qasim, một trong các bác sĩ của Layla, cho biết: “Chúng tôi mới chỉ áp dụng cách điều trị này cho một cô bé rất mạnh mẽ và chúng tôi phải thận trọng về việc tuyên bố rằng cách điều trị này sẽ phù hợp cho mọi đứa trẻ.

“Nhưng đây là một cột mốc trong việc sử dụng công nghệ gen mới và hiệu quả của nó trên bệnh nhi này là cực kì đáng kinh ngạc. Nếu được phát huy, nó có thể là bước tiến lớn trong việc điều trị bệnh bạch cầu và các bệnh ung thư khác”.

Phương pháp này có thể giúp ích cho bệnh nhân người lớn bị ung thư và dẫn đến những liệu pháp đột phá mới cho bệnh xơ nang và nhiều bệnh di truyền khác.

Bé Layla, sống với cha mẹ - Ashleigh Richards và Lisa Foley - ở bắc London, là một em bé hạnh phúc và khỏe mạnh khi chào đời vào tháng Sáu năm ngoái. Nhưng khi được 3 tháng tuổi cô bé bắt đầu bị ốm. Ban đầu các bác sĩ nghi bé bị nhiễm khuẩn đường ruột, nhưng xét nghiệm máu cho thấy bé gái bị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp - một bệnh ung thư của tế bào bạch cầu trong máu đặc biệt khó điều trị ở trẻ em.

Khi hóa trị và ghép tủy xương thất bại, tình trạng của Layla trở thành ngàn cân treo sợi tóc. Cô bé được dự đoán chỉ còn sống được vài tháng.

Mẹ của bé, cô Foley, 27 tuổi, một nhân viên đón tiếp nha khoa, cho biết “Chúng tôi không chấp nhận việc khoanh tay nhìn, và chúng tôi đã đề nghị các bác sĩ thử bất kì điều gì cho con gái tôi, cho dù đó là thứ chưa bao giờ được thử áp dụng trước đó”.

Bệnh viện Great Ormond Street đã được phép áp dụng phương pháp điều trị tế bào do công ty Cellectis – một công ty công nghệ sinh học của Pháp- phát triển. Phương pháp này bao gồm trang bị các gen chống trả ung thư cho tế bào máu lấy từ người cho máu khỏe mạnh. Cách điều trị này mới đến mức nó mới chỉ được thí nghiệm trên chuột và chỉ có duy nhất 1 ống “thuốc”.

Layla được truyền 1ml tế bào đã xử lý, trong lần truyền kéo dài 10 phút hồi tháng 6/2015, khi cô bé được 1 tuổi.

Ban đầu, không ai biết liệu việc điều trị có tác dụng không, nhưng trong vòng vài tuần, Layla đã bắt đầu biểu hiện các dấu hiệu hồi phục. Việc ghép tủy xương được tiến hành sau đó để đảm bảo bệnh được loại trừ hoàn toàn, và xét nghiệm cho thấy cô bé không còn ung thư. Hiện giờ em đang sống ở nhà cùng cha mẹ và người chị gái 8 tuổi Reya.

Layla vẫn được kiểm tra thường xuyên để đảm bảo ung thư không tái phát và sẽ mất khoảng một năm để biết liệu cô bé đã được chữa khỏi bệnh hay chưa.

Nhưng các bác sĩ thì phấn khởi về sự hồi phục của em đến mức họ sẽ công bố chi tiết về ca điều trị này tại hội nghị thường niên của Hội Huyết học Mỹ tại Florida vào tháng tới.

TS Andre Choulika, chủ tịch công ti Cellectis, cho rằng câu chuyện của Layla có thể là sự khởi đầu của cuộc cách mạng trong điều trị ung thư.

TS Matt Kaiser, thuộc tổ chức từ thiện về bệnh bạch cầu Bloodwise, nhận xét rằng còn cần nhiều nghiên cứu hơn, nhưng “Khái niệm dạy cho tế bào miễn dịch để nhận diện và truy tìm đặc hiệu các tế bào bạch cầu ung thư là rất thú vị và về lý thuyết có thể mang đến cách chữa khỏi bệnh hoàn toàn cho những bệnh nhi này.”

Cẩm Tú

Theo DM