Tế bào máu được biến đổi để chống lại ung thư như thế nào?

Đầu tiên, họ thêm vào những gen chống lại bệnh bạch cầu. Những gen này tạo ra một protein nhắm vào ung thư và tiêu diệt các tế bào bị bệnh.

Sau đó, họ sử dụng một kỹ thuật gọi là TALENs để bất hoạt 2 gen. Việc bất hoạt gen đầu tiên đảm bảo cho tế bào của người cho không bị đào thải bởi cơ thể của người nhận. Việc bất hoạt gen thứ hai đồng nghĩa với việc chúng sẽ không bị xóa sổ bởi những thuốc mạnh cần thiết cho sự phục hồi của bệnh nhân.

Tháng Sáu, Layla được truyền 50 triệu tế bào đã xử lý di truyền. Khi đã ở trong cơ thể, những tế bào này mất 3 tháng để tìm và diệt các tế bào bạch cầu ung thư.

Tháng Chín, khi các tế bào đã tiêu diệt được nhiều ung thư hết mức có thể, Layla được ghép tủy xương. Tủy xương là “công xưởng” sản xuất tế bào máu cho cơ thể và thay thế tủy xương bị lỗi bằng tủy xương khỏe mạnh đồng nghĩa với việc từ đó trở đi sẽ chỉ có những tế bào khỏe mạnh được sinh ra.

Các tế bào chống ung thư biến đổi gen sẽ bị tiêu diệt trong khi ghép và không còn tồn tại trong cơ thể của Layla.

Việc điều trị phức tạp đến mức nhiều khả năng nó sẽ chỉ được áp dụng như một biện pháp cuối cùng, khi mà các liệu pháp truyền thống đã thất bại. Tuy nhiên, việc điều trị có thể mang lại lợi ích cho 5 - 10 trẻ bị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp, thể bệnh Layla mắc phải, mỗi năm ở Anh. Hàng chục trẻ em và người lớn bị các thể bệnh bạch cầu khác cũng có thể được giúp đỡ.

Và việc biến đổi các tế bào từ người cho theo cách khác có thể cho phép điều trị những dạng ung thư khác, bao gồm ung thư phổi.

TALENs là một trong làm sóng những kỹ thuật “chỉnh sửa gen” mới đã mang lại sự hào hứng lớn vì chúng cho phép thay đổi ADN một cách chính xác.

Đây là lần đầu tiên các tế bào được chỉnh sửa bằng TALENs được dùng cho một người và là lần thứ hai tế bào đã chỉnh sửa gen được sử dụng trên thế giới.

Người ta hi vọng có thể dùng kỹ thuật này để sửa chữa những lỗi di truyền gây ra các bệnh như xơ nang và bệnh ưa chảy máu.

Tuy nhiên, có mối lo ngại rằng công nghệ có thể bị lợi dụng để tạo ra những em bé “thiết kế sẵn”, theo “đơn đặt hàng” về màu tóc hoặc màu mắt.

Cần nghiên cứu thêm để chứng minh cách điều trị bệnh bạch cầu là an toàn và hiệu quả.

Nếu đúng như vậy, thì những tế bào được dùng cho Layla có thể trở thành thứ “thuốc” không bán sẵn cho các bệnh nhân người lớn và trẻ em.

Bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp: bệnh ung thư hay gặp nhất ở trẻ em

Bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp (ALL) là loại bệnh ung thư hay gặp nhất ở trẻ em. Cứ 2.000 trẻ thì có khoảng 1 trẻ sẽ bị ALL, với phần lớn các trường hợp xảy ra ở độ tuổi từ 2 đến 6.

Các triệu chứng của ALL thường bắt đầu chậm trước khi tiến triển nặng nhanh chóng.

Triệu chứng bao gồm da xanh, mệt mỏi, khó thở, bị nhiều đợt nhiễm trùng tái diễn trong một thời gian ngắn, xuất huyết bất thường và thường xuyên.

Bình thường, tủy xương trong cơ thể tạo ra các tế bào gốc, những tế bào này sẽ phát triển đầy đủ thành những loại tế bào khác nhau trước khi được đưa vào máu.

Nhưng trong ALL, tủy xương bắt đầu giải phóng một lượng lớn các tế bào bạch cầu non. Chúng được gọi là những nguyên bào.

Do số lượng các nguyên bào tăng lên, số lượng tiểu cầu và hồng cầu sẽ sụt giảm nghiêm trọng, gây các triệu chứng thiếu máu.

Mỗi năm có khoảng 8.600 người - cả trẻ em và người lớn - bị chẩn đoán bệnh bạch cầu ở Anh.

Cẩm Tú

Theo DM