Có gì trong thuốc Pembroria chữa ung thư vừa được cấp phép hoạt động?

Cục Quản lý Dược, Bộ Y tế vừa qua đã cấp phép lưu hành, sử dụng thuốc Pembroria (hoạt chất chính là Pembrolizumab, hàm lượng 100mg/4ml) do Công ty Limited Liability "PK-137" (Nga) sản xuất.

Đây là loại thuốc đích điều trị ung thư tiếp theo được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, giúp người bệnh tiếp cận phương pháp điều trị miễn dịch với chi phí phù hợp. 

Trước đó, Việt Nam cũng phê duyệt sử dụng thuốc Keytruda do Ireland sản xuất trong điều trị ung thư từ năm 2021. Thuốc này cũng có hoạt chất chính là Pembrolizumab và hàm lượng 100mg/4ml tương tự Pembroria. 

Liệu pháp miễn dịch là gì?

Liệu pháp miễn dịch là một phương pháp điều trị ung thư khuyến khích hệ miễn dịch của cơ thể tìm kiếm và tấn công các tế bào ung thư. Phương pháp này khác với hóa trị liệu truyền thống, thường hoạt động bằng cách tấn công trực tiếp các tế bào ung thư.

Hệ miễn dịch là hệ thống phòng thủ tự nhiên của cơ thể chống lại bệnh tật và nhiễm trùng. Hệ miễn dịch sử dụng tế bào T - tế bào bạch cầu. Các tế bào này hoạt động theo cơ chế phát hiện và tiêu diệt các tế bào lạ trong cơ thể, chẳng hạn là tế bào ung thư. Tế bào ung thư và tế bào T giao tiếp với nhau qua một "cổng" gọi là con đường PD-1/PD-L1.

Con đường PD-1/PD-L1 giúp hệ miễn dịch cân bằng, giống như có cả chân ga và chân phanh. Tuy nhiên, các tế bào ung thư lợi dụng cơ chế này để "bóp phanh" liên tục, khiến hệ miễn dịch ngừng hoạt động. Cụ thể, tế bào ung thư biểu hiện protein PD-L1 trên bề mặt. Protein này sẽ kết nối với protein PD-1 trên Tế bào T.

Khi PD-L1 (trên tế bào ung thư) và PD-1 (trên tế bào T) liên kết, tế bào T bị ngăn chặn không thể tiêu diệt tế bào ung thư. Điều này cho phép ung thư phát triển tự do. 

Các liệu pháp miễn dịch như Pembrolizumab được tạo ra để ngăn chặn sự kết nối này, nhờ đó nhả phanh và kích hoạt lại hệ miễn dịch, cho phép tế bào T tiêu diệt ung thư.

Pembrolizumab hoạt động như thế nào?

Pembrolizumab (hoạt chất trong Pembroria) là một loại kháng thể đơn dòng. Đây là một loại protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm để bắt chước các kháng thể tự nhiên của cơ thể người.

Pembrolizumab hoạt động bằng cách ngăn chặn protein PD-1 trên bề mặt tế bào T. Bằng cách chặn PD-1, nó sẽ ngăn chặn sự kết nối giữa PD-1 và PD-L1. Sự ngăn chặn này có tác dụng như việc "nhả phanh" hệ thống miễn dịch, giúp tế bào T dễ dàng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư hơn.

Theo Viện Nghiên cứu Phòng chống Ung thư, Pembrolizumab đã được chứng minh có hiệu quả trong điều trị nhiều loại ung thư. 

Nghiên cứu KEYNOTE-001 công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine năm 2015, đã chỉ ra rằng Pembrolizumab cải thiện tỷ lệ sống còn ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ.

Cụ thể, nghiên cứu tập trung vào các bệnh nhân giai đoạn muộn và cho thấy Pembrolizumab cải thiện tỷ lệ sống còn so với hóa trị truyền thống. Hiệu quả này đặc biệt rõ rệt ở những bệnh nhân có mức biểu hiện PD-L1 cao (trên 50%).

Ngoài ra, nghiên cứu KEYNOTE-240 công bố trên Lancet Oncology năm 2020 cũng chứng minh được hiệu quả của Pembrolizumab trong điều trị ung thư gan không còn khả năng phẫu thuật.

Mặc dù không đạt được các tiêu chí thống kê ban đầu, bệnh nhân dùng Pembrolizumab vẫn cho thấy có sự cải thiện về thời gian sống và khả năng đáp ứng.

Thuốc Pembroria được chỉ định cho các loại ung thư gì?

Theo hướng dẫn sử dụng từ cơ sở đăng ký lưu hành, thuốc Pembroria được chỉ định cho nhiều loại ung thư.

Số này gồm: u hắc tố; ung thư phổi không tế bào nhỏ; ung thư tế bào vảy đầu và cổ; u lympho Hodgkin kinh điển; ung thư đường tiết niệu; ung thư thực quản; ung thư đại trực tràng; ung thư không phải đại trực tràng; ung thư cổ tử cung và nội mạc tử cung; ung thư tế bào thận; ung thư vú bộ ba âm tính; ung thư tuyến dạ dày hoặc chỗ nối dạ dày - thực quản; ung thư đường mật.

Tuỳ từng loại ung thư và giai đoạn bệnh, thuốc sẽ được chỉ định sử dụng theo liều lượng và cách thức khác nhau, có thể kết hợp với hóa trị liệu. 

Thuốc này được dùng trong cả điều trị ngoại trú và bệnh viện. Việc điều trị phải được bắt đầu và giám sát bởi các bác sĩ chuyên khoa ung thư có kinh nghiệm.

Để được chỉ định điều trị thuốc trên, bệnh nhân phải thực hiện xét nghiệm PD-L1 (xét nghiệm hóa mô miễn dịch để đo lượng protein PD-L1 trên bề mặt tế bào ung thư), xét nghiệm xác định tình trạng khối u mất ổn định vệ tinh (MSI) hoặc khiếm khuyết sửa chữa bắt cặp sai (MMR).