Bước đột phá trong điều trị bệnh bạch cầu

Thuốc điều trị bệnh bạch cầu tủy mạn tính, có tên là chất ức chế kinase, thường đi kèm với nguy cơ nôn, tiêu chảy và đau cơ, và cũng có thể mất tác dụng sau một thời gian.

Nhưng thử nghiệm thuốc asciminib - một thuốc mới hoạt động theo cách tương tự - cho thấy nó có hiệu quả và được dung nạp tốt.

Các nhà nghiên cứu cho biết đây là một bước đột phá trong điều trị bệnh bạch cầu tủy mãn tính (CML), thường gặp ở người ở độ tuổi 60 và mang đến thêm một lựa chọn cho những bệnh nhân mà các thuốc khác không còn hiệu quả.

Thuốc có thể giúp ích cho hàng ngàn bệnh nhân bị những tác dụng phụ vì nó không đồng thời giết chết các tế bào khỏe mạnh.

Bệnh bạch cầu tủy mãn tính, khiến cơ thể sản sinh ra quá nhiều tế bào bạch cầu làm tắc nghẽn tủy xương và không còn chỗ cho các loại tế bào quan trọng khác (hình minh họa)

Kết quả thử nghiệm trên 150 bệnh nhân - lần đầu tiên được thực hiện trên người - cho thấy asciminib không độc và hoạt động hiệu quả ở người bệnh.

Asciminib kìm hãm ung thư máu bằng cách bất hoạt các enzyme đặc hiệu gây ung thư được gọi là các kinase – thuộc là một thành viên của chất ức chế kinase.

Việc chế tạo ra chất ức chế tyrosine kinase (TKI) đầu tiên là imatinib vào những năm 1990 đã được các bác sĩ trên khắp thế giới ca ngợi.

Đồng tác giả nghiên cứu, giáo sư Tim Hughes, thuộc Viện nghiên cứu y tế và sức khỏe Nam Australia, cho biết thuốc đã làm thay đổi cuộc sống của những bệnh nhân mắc bệnh.

Ông nói: “[Imatinib] đã thay đổi CML từ bản án tử hình thành căn bệnh mà nhiều bệnh nhân có thể kiểm soát cho đến khi họ sống đến tuổi già. Nhưng trong khi imatinib và các TKI tiếp theo rất hiệu quả trong việc cải thiện khả năng sống thêm, thì chúng lại hay gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng.”

Có đến 95% bệnh nhân điều trị TKI bị tác dụng phụ, mặc dù những tác dụng phụ này khác nhau tùy theo từng bệnh nhân.

Tác dụng phụ có thể nghiêm trọng và bao gồm các tình trạng đe dọa tính mạng như suy tim và đau gan.

Thuốc cũng có thể mất tác dụng sau một thời gian dài và có rất ít lựa chọn cho bệnh nhân để thử.

Bệnh bạch cầu tủy mãn tính là một bệnh ung thư bạch cầu phát triển chậm, phải mất nhiều năm để tiến triển – bệnh phổ biến nhất ở người trên 60 tuổi.

Những người mắc CML có xu hướng sống chung với bệnh được kiểm soát, thay vì chữa khỏi hoàn toàn.

Tỷ lệ sống thêm khá tốt - khoảng 3/4 bệnh nhân sống được 5 năm hoặc hơn sau khi có chẩn đoán.

GS. Hughes và nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm asciminib trên 150 bệnh nhân, chứng minh thuốc có hiệu quả và “bền vững”.

Thuốc không thể được thử nghiệm độc lập vì các bệnh nhân đều đang điều trị ung thư.

Nghiên cứu được thực hiện bằng cách cho bệnh nhân dùng liều từ 10mg đến 200mg asciminib một hoặc hai lần một ngày và theo dõi họ trong khoảng 14 tháng.

Kết quả cho thấy thuốc này đã hoạt động bên trong cơ thể bệnh nhân, ngay cả khi họ đang sử dụng các thuốc điều trị ung thư khác.

Một số bệnh nhân bị mệt mỏi, đau đầu, huyết áp cao, đau khớp hoặc giảm tiểu cầu.

Các thuốc điều trị CML hiện nay, được dùng dưới dạng thuốc viên, hoạt động bằng cách ngăn chặn các protein có thể khiến các tế bào ung thư nhân lên.

Nhờ liên tục chặn chúng trong một thời gian dài, các thuốc nhằm đến việc kiểm soát ung thư và ngăn chặn nó lây lan.

Nhưng chúng cũng có thể ngăn không cho các protein thực hiện chức năng bình thường. Điều này có thể làm hư hại hoặc phá hủy các tế bào cần thiết cho cơ thể để duy trì hoạt động bình thường.

Các thử nghiệm xác nhận asciminib chỉ tấn công các protein bệnh bạch cầu và không tấn công vào tế bào khỏe mạnh.

Nghiên cứu được công bố trên tờ New England Journal of Medicine.

Bệnh bạch cầu tủy mạn tính là gì?

Bệnh bạch cầu tủy mạn tính (CML) là một loại ung thư máu phát triển chậm, chủ yếu ảnh hưởng đến người già.

CML có 3 giai đoạn và hầu hết bệnh nhân được chẩn đoán ở giai đoạn sớm hoặc mãn tính. Trong giai đoạn này cơ thể tạo ra quá nhiều tế bào bạch cầu trưởng thành - trong giai đoạn sau, nó tạo ra quá nhiều tế bào non.

Số lượng tế bào máu quá nhiều có thể dồn ép ở tủy xương, khiến không còn đủ chỗ cho các tế bào máu quan trọng khác. Điều này có thể gây ra nhiều dấu hiệu và triệu chứng của CML.

Bệnh phổ biến hơn ở người lớn tuổi và độ tuổi chẩn đoán trung bình là khoảng 60. Bệnh nhân có thể mắc CML ở mọi lứa tuổi, mặc dù bệnh rất hiếm gặp ở trẻ em dưới 15 tuổi.

Khoảng 90% những người mắc CML được chẩn đoán trong giai đoạn bệnh chậm và hầu hết sẽ có thể ở lại giai đoạn này nhờ thuốc ngăn bệnh tiến triển nặng.

Khi mắc bệnh, các triệu chứng có thể bao gồm: mệt mỏi, sụt cân, đổ mồ hôi đêm, cảm thấy no sau khi ăn ít, da nhợt nhạt, khó thở, sốt, bầm tím và dễ chảy máu, hay bị nhiễm trùng và đau xương.

Thuốc điều trị thường có thể quản lý và kiểm soát bệnh, nhưng CML cũng có thể gây tử vong.

Cẩm Tú

Theo DM