Chỉnh sửa gene với CRISPR: Hứa hẹn và nguy cơ

Dân trí Ngày 26/11, cả thế giới “sốc” trước thông tin nhà khoa học Trung Quốc, Hạ Kiến Khuê đã sử dụng kỹ thuật CRISPR thành công, tạo ra được cặp bé gái sinh đôi chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới. Chỉnh sửa gene bằng CRISPR/Cas9 là gì ? Hứa hẹn và nguy cơ của nó?

Chỉnh sửa gene với CRISPR: Hứa hẹn và nguy cơ - 1

Kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9

CRISPR-Cas9, là phiên bản của Cụm gene di truyền sao chép di lại (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, CRISPR) phối hợp với enzyme cắt axit nhân, protein Cas9 nuclease, áp dụng để chỉnh sửa genee.

Lịch sử phát hiện CRISPR-Cas9 khá dài: Năm 1987, một nhóm khoa học gia ĐH Osaka, Nhật Bản nghiên cứu di truyền vi khuẩn, thông báo tìm thấy các chuỗi DNA lặp lại; Năm 1993, nhóm nghiên cứu Juan Francisco Martínez Mojica, ĐH Alicante, Tây Ban Nha, phát hiện các chuỗi như lặp đi lặp lại và xuôi ngược (repeative and palindromic) và họ gọi là CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).

Theo phân tích trình tự genee, CRISPR có tương đồng với trình tự của vi khuẩn và plasmid, và nằm cạnh genee cas, genee mã hóa cho enzyme nuclease xúc tác việc cắt DNA ngoại sinh. Do đó, họ cho rằng các chuỗi CRISPR có thể là một phần của một hệ thống phòng thủ chống lại sự xâm nhập của các tác nhân virus và các plasmid, gọi là phức hợp CRISPR-Cas.

Năm 2012, các nhóm nghiên cứu Jennifer Doudna, ĐH California, và Berkeley, Emmanuelle Charpentier ĐH Umea, đề xuất dùng CRISPR-Cas làm công cụ chỉnh sửa gene " có thể lập trình". Năm 2015, tạp chí Science bầu chọn CRISPR-Cas9 là công nghệ khoa học quan trọng nhất, khởi đầu kỷ nguyên công nghệ sinh học mới, giúp chỉnh sửa thông tin di truyền của mọi tế bào một cách nhanh chóng và chính xác.

Các nhà khoa học đã ví CRISPR/Cas9 là “chiếc kéo phân tử”, có khả năng cắt dán chính xác các đoạn genee, nhờ đó chỉnh sửa, loại bỏ các genee đột biến, genee gây bệnh.

CRISPER-Case9 chữa được những căn bệnh nào?

Theo cơ sở sinh y học, công nghệ chỉnh sửa genee CRISPR-Cas9 là phương pháp tốt nhất, đặc hiệu nhất để điều trị đúng gốc (root cause) cho các bệnh có nguồn gốc rối loạn gene, di truyền, chẳng hạn như một số bệnh ung thư.

Hiện nay, chỉnh gene với CRISPR-Case9 đã được áp dụng để: (1) Sửa chữa đột biến gene MYBPC3, để ngăn ngừa sự phát triển của bệnh cơ tim phì đại (Hypertrophic cardiomyopathy, HCM); (2) Tìm và loại bỏ các mảnh gien của HIV và “tống khứ” chúng ra khỏi các tế bào của chuột; (3) Tiêm tế bào lympho biến đổi gene để chữa ung thư phổi; (4) Thêm gene thụ thể CAR19 (Chimeric Antigene Receptor) ở các tế bào lympho T, giúp chúng có khả năng tìm kiếm và tiêu diệt tế bào ung thư bạch cầu cấp có protein CD19 trên bề mặt.

Chỉnh sửa gene với CRISPR: Hứa hẹn và nguy cơ - 2

Cặp sinh đôi được “chỉnh sửa gene” ra sao ?

Theo thông tin của nhà khoa học Hạ Kiến Khuê, cặp sinh đôi Lộ Lộ và Na Na ra đời bằng biện pháp thụ tinh nhân tạo trong ống nghiệm (IVF). Sau khi tinh trùng đã thụ tinh vào noãn, trứng đã được chỉnh sửa gene trước khi cấy vào tử cung người mẹ.

Mục đích của việc chỉnh sửa gene này là “cấy” thêm protein CRISPR/Cas9 để "phẫu thuật" cắt bỏ gene CCR5 (C-C motif chemokine receptor 5), vốn được virut HIV sử dụng như một thụ thể để xâm nhập vào tế bào. Cũng theo ông Khuê, việc loại trừ thụ thể CCR5 này sẽ giúp cơ thể cặp song sinh này miễn nhiễm với HIV/AIDS.

Năm 2016, để có người tự nguyện tham gia, Hạ Kiến Khuê đã lừa dối những cặp đôi đang cố gắng có con nhưng người nam dương tính với HIV tại Bắc Kinh rằng đây chỉ là một chương trình “phát triển vaccine HIV/AIDS”.

Phòng thí nghiệm của ông Khuê cũng bỏ qua nhiều quy chuẩn đạo đức khoa học như Không thông báo cho nhân viên trực tiếp tham gia nghiên cứu về công việc có liên quan tới biến đổi gen. Lừa các nhân viên rằng, thí nghiệm nhằm giúp đỡ những ca thụ tinh trong ống nghiệm thông thường, và lập bản đồ, chứ không phải là chỉnh sửa gene của phôi thai.

Đôi điều bàn luận

Đến nay, công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9 được xem là bước tiến bộ lớn của sinh học phân tử, mở ra một hướng tốt để điều trị các bệnh có nguồn gốc di truyền, rối loạn gene trên nhiễm sắc thể, như một số bệnh ung thư.

Năm ngoái, 2017, Cơ quan Quản lý Thực và Dược phẩm FDA đã phê chuẩn các liệu pháp miễn dịch tế bào đầu tiên để điều trị các bệnh ung thư. Đây là những liệu pháp thu thập các tế bào lympho T, gắn thêm gene thụ thể CAR19 để tăng cường khả năng tấn công các tế bào ung thư máu, như bệnh bạch cầu cấp và ung thư hạch không Hodgkin.

Hiện tại, các nhà khoa học tại Khoa Y, ĐH Washington, sử dụng công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR để chế tạo các tế bào T của con người chỉ tấn công các tế bào T ung thư và không ảnh hưởng đến các tế bào lành.

Nhưng với sự ra đời của cặp song sinh chỉnh sửa gene Lộ Lộ và Na Na, đã làm giấy lên nhiều ý kiến, lo ngại về đạo đức và pháp lý. Thật ra, vào 12/2015, trong "Hội nghị thượng đỉnh quốc tế về chỉnh sửa gene người", các nhà khoa học từ các học viện khoa học, kỹ thuật và y học của Hoa Kỳ, Anh và Trung Quốc, cũng đã thảo luận, đề xuất những biện pháp quản lý, luật pháp, đạo đức, an toàn, giới hạn.v.v…trong thực hiện kỹ thuật CRISPR-Cas9 trên con người.

Kết luận quan trọng nhất của hội nghị là cần thiết lập các tiêu chuẩn pháp lý, đạo đức và tiếp theo cho nghiên cứu cơ bản và tiền lâm sàng về biểu hiện gene của con người, và ứng dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene trong lâm sàng; một số hạn chế, trong các tế bào mầm hoặc phôi, ít nhất là cho đến khi có đủ thông tin về sự an toàn và hiệu quả của kỹ thuật.

Gần đây, Viện Y tế và Nghiên cứu y học quốc gia Pháp (Institut national de la santé et de la recherche médicale INSERM) đã đề nghị cấm tất cả các chỉnh sửa di truyền của dòng tế bào mầm.

INSERM cũng đề xuất thành lập một ủy ban châu Âu gồm các chuyên gia từ các ngành khác nhau để đánh giá phạm vi, hiệu quả và sự an toàn của CRISPR-Cas9 và các bộ phận liên quan nhằm thúc đẩy một cuộc tranh luận mở về các khía cạnh xã hội công nghệ.

Nhiều chuyên gia trên thế giới lo ngại kỹ thuật CRISPR-Cas9 này có thể bị khai thác cho những mục đích phi điều trị, chẳng hạn như tạo ra "những em bé theo thiết kế"; họ cũng ngại rằng, khi sử dụng CRISPR-Cas9 để sửa chữa đột biến gene gây bệnh trong phôi người, có thể vô tình tạo ra những đột biến gây hại khác.

Trung Quốc nghiêm cấm nhân bản vô tính người, năm 2003, Bộ Y tế cũng chỉ ban hành bản hướng dẫn các phòng khám thụ tinh trong ống nghiệm, và cấm “những thí nghiệm lâm sàng vi phạm nguyên tắc đạo đức”.

Dù khoa học gia Hạ Kiến Khuê cho rằng việc chỉnh sửa gen của phôi thai để cho ra đời em bé còn sống là hợp pháp, vì Trung Quốc không có luật cụ thể, nhưng ngày 27/11, một ngày sau khi công bố cặp song sinh chỉnh sửa gene, Ủy ban Sức khỏe Quốc gia Trung Quốc đã ra lệnh điều tra về thí nghiệm của ông Hạ Kiến Khuê và phòng thí nghiệm tại Thâm Quyến, Quảng Đông của ông này.

TS.BS Trần Bá Thoại

Uỷ viên BCH Hội Nội tiết Việt Nam

MỚI NHẤT
Vật thể lạ nghi UFO hình điếu xì gà xuất hiện trên bầu trời Mỹ
Vật thể lạ nghi UFO hình điếu xì gà xuất hiện trên bầu trời Mỹ

(Dân trí) - Đoạn video quay lại hình ảnh một vật thể lạ nghi là UFO có hình điếu xì gà xuất hiện trên bầu trời bang Texas, Mỹ, đang khiến cư dân địa phương và cộng đồng mạng tranh cãi gay gắt.

Chủ nhật, 02/12/2018 - 01:11

Những động vật “khổng lồ” có thể khiến bạn bị sốc
Những động vật “khổng lồ” có thể khiến bạn bị sốc

(Dân trí) - Với kích cỡ thể hình vượt trội so với đồng loại, những con thú sau đây có thể khiến bạn bất ngờ.

Chủ nhật, 02/12/2018 - 07:20

Nhật Bản phát triển robot Avatar như trong phim viễn tưởng
Nhật Bản phát triển robot Avatar như trong phim viễn tưởng

(Dân trí) - Những fan của bộ phim Avatar nổi tiếng hẳn sẽ không khỏi bất ngờ khi hãng Toyota của Nhật Bản vừa tuyên bố đã tạo ra một thế hệ robot mới có những tính năng ưu việt gần như trong phim viễn tưởng.

Chủ nhật, 02/12/2018 - 07:09

Thực phẩm “giải độc” tác dụng như thế nào?
Thực phẩm “giải độc” tác dụng như thế nào?

(Dân trí) - Cơ thể của chúng ta đầy nguy cơ nhiễm chất độc: nội sinh trong cơ thể từ quá trình chuyển hóa tế bào và ngoại sinh do môi trường ô nhiễm. Khi được giải độc và tẩy sạch, cơ thể sẽ hoạt động hiệu quả và ít trục trặc, bệnh tật hơn. Do đó, chọn ăn những thực phẩm có dưỡng chất giúp cơ thể tăng khả năng thải độc là rất cần thiết…

Chủ nhật, 02/12/2018 - 06:26

Thử thách tốc độ của trí não với bộ câu hỏi “30 giây”!
Thử thách tốc độ của trí não với bộ câu hỏi “30 giây”!

(Dân trí) - Chỉ với 30 giây cho một câu hỏi, bạn tự tin rằng mình có thể đưa ra được bao nhiêu đáp án đúng, trong thử thách vừa đòi hỏi khả năng suy luận, tính toán lại vừa ẩn chứa những “cái bẫy” khó lường dưới đây!

Chủ nhật, 02/12/2018 - 06:21

Xem robot thông minh Nhật Bản giao tiếp với con người
Xem robot thông minh Nhật Bản giao tiếp với con người

(Dân trí) - Ngày 1/12 tại TP Huế, Trường Đại học Phú Xuân đã tổ chức Hội thảo Giáo dục Khai phóng và Triển lãm Công nghệ giáo dục với đề tài “Cách mạng Công nghiệp 4.0 trong Giáo dục Phổ thông - Nguy cơ tụt hậu”.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 10:25

ĐH Huế phối hợp với Pháp tập huấn khởi nghiệp sáng tạo cho sinh viên
ĐH Huế phối hợp với Pháp tập huấn khởi nghiệp sáng tạo cho sinh viên

(Dân trí) - Sáng 1/12 tại Trung tâm Khởi nghiệp và Đổi mới sáng tạo ĐH Huế, số 20 đường Lê Lợi, TP Huế đã diễn ra lễ khai giảng lớp tập huấn khởi nghiệp đổi mới sáng tạo cho sinh viên.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 10:22

Mỹ chi 7 triệu USD phát triển khung xương trợ lực binh sĩ thành “siêu chiến binh”
Mỹ chi 7 triệu USD phát triển khung xương trợ lực binh sĩ thành “siêu chiến binh”

(Dân trí) - Được tích hợp cảm biến đặc biệt cùng công nghệ trí tuệ nhân tạo, bộ khung trợ lực của lính Mỹ trong tương lai có thể cho phép binh sĩ mang vũ khí hạng nặng và tăng độ bền với các địa hình khó khăn.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 06:28

Phát hiện công cụ bằng đá niên đại 2,4 triệu năm tuổi có thể viết lại lịch sử loài người
Phát hiện công cụ bằng đá niên đại 2,4 triệu năm tuổi có thể viết lại lịch sử loài người

(Dân trí) - Các nhà khảo cổ học tại Algeria vừa phát hiện một lượng lớn các hiện vật được cho là công cụ được người cổ đại sử dụng để cắt xương động vật.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 05:11

Tại sao cơ thể lại sưng khi bị viêm?
Tại sao cơ thể lại sưng khi bị viêm?

(Dân trí) - Ngay lập tức sau một chấn thương, khu vực bị tổn thương trở nên đỏ, nóng, đau, và nó bắt đầu sưng lên. Quá trình sưng, còn được gọi là phù nề, là kết quả của viêm cấp tính, một phản ứng gây ra bởi sự tổn thương ở các mô sống.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 11:01

Sử dụng khoa học công nghệ làm đòn bẩy để phát triển hệ sinh thái khởi nghiệp địa phương
Sử dụng khoa học công nghệ làm đòn bẩy để phát triển hệ sinh thái khởi nghiệp địa phương

(Dân trí) - Tại phiên hội thảo chuyên đề “Thúc đẩy phát triển hệ sinh thái khởi nghiệp đổi mới sáng tạo tại địa phương” diễn ra ngày 30/11 nằm trong chuỗi sự kiện của Techfest 2018, nhiều đại biểu đều nhận định, cần phát triển hệ sinh thái địa phương gắn với các sản phẩm bản địa, sử dụng KH&CN làm đòn bẩy, làm bệ đỡ xây dựng ngành sản xuất theo chuỗi giá trị.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 06:42

Kì lạ loài nhện nuôi con bằng… sữa
Kì lạ loài nhện nuôi con bằng… sữa

(Dân trí) - Các nhà sinh vật học đang vô cùng ngạc nhiên khi phát hiện ra loài nhện nhảy có tên Toxeus magnus có khả năng nuôi con bằng… sữa.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 06:18

ĐÁNG QUAN TÂM
Đây là lý do mà bạn sẽ muốn sở hữu ngay một trợ lý kiêm thú cưng bằng máy!
Đây là lý do mà bạn sẽ muốn sở hữu ngay một trợ lý kiêm thú cưng bằng máy!

(Dân trí) - Được thiết kế để trở thành một trợ lý cá nhân máy, tuy nhiên với vẻ ngoài ngộ nghĩnh cùng khả năng tương tác bằng hành động và cả ánh mắt rất linh hoạt, robot mini này hoàn toàn có thể “cạnh tranh” với những chú chó, chú mèo để trở thành thú cưng của con người!

Thứ bảy, 01/12/2018 - 06:09

Khoảnh khắc “vua sư tử” bị bầy linh cẩu bao vây và màn “cứu giá” kịp thời
Khoảnh khắc “vua sư tử” bị bầy linh cẩu bao vây và màn “cứu giá” kịp thời

(Dân trí) - Đoạn clip ghi lại khoảnh khắc một con sư tử đực bị bao vây bởi 20 con linh cẩu và đứng trước nguy cơ trở thành con mồi, tuy nhiên sự xuât hiện kịp thời của “đồng minh” đã giúp con sư tử thoát khỏi cái chết trước mắt mình...

Thứ bảy, 01/12/2018 - 06:06

Hàng chục cá voi hoa tiêu mắc cạn và chết ở New Zealand
Hàng chục cá voi hoa tiêu mắc cạn và chết ở New Zealand

(Dân trí) - Năm mươi mốt cá thể cá voi hoa tiêu đã chết sau khi bị mắc cạn trên một bờ biển tại Quần đảo Chatham ngoài khơi New Zealand.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 12:53

Techfest 2018: 160 cuộc kết nối với số quan tâm đầu tư lên đến gần 8 triệu USD
Techfest 2018: 160 cuộc kết nối với số quan tâm đầu tư lên đến gần 8 triệu USD

(Dân trí) - Ngoài ra hoạt động kết nối đầu tư, một trong những nội dung quan trọng, đã diễn ra liên tục trong suốt sự kiện, thu hút sự quan tâm tham gia của rất nhiều các nhà đầu tư và các doanh nghiệp khởi nghiệp thì Techfest 2018 đã tổ chức thành công 160 cuộc kết nối với số quan tâm đầu tư là 7,86 triệu USD...

Thứ bảy, 01/12/2018 - 12:26

“Giải pháp Tối ưu Chuỗi cung ứng” giành ngôi quán quân cuộc thi Techfest 2018
“Giải pháp Tối ưu Chuỗi cung ứng” giành ngôi quán quân cuộc thi Techfest 2018

(Dân trí) - Vượt qua 10 startup xuất sắc nhất, nhà vô địch Cuộc thi Techfest 2018 là Abivin, đơn vị cung cấp giải pháp Tối ưu hóa Chuỗi cung ứng trên nền tảng AI dành cho các doanh nghiệp. Phần thưởng cho Abivin là chuyến tham quan và học tập tại Silicon Valley tại Hoa kỳ và tham gia cuộc thi Startup World Cup tại Mỹ với cơ hội nhận được phần thưởng trị giá 1 triệu USD.

Thứ bảy, 01/12/2018 - 12:10

Ấn định ngày phóng vệ tinh “made in Việt Nam” lên quỹ đạo
Ấn định ngày phóng vệ tinh “made in Việt Nam” lên quỹ đạo

(Dân trí) - Ngày 17/1/2019 tới đây, vệ tinh MicroDragon (50 kg) của Việt Nam cùng với 6 vệ tinh khác của Nhật Bản sẽ được phóng lên quỹ đạo bằng tên lửa đẩy Epsilon số 4 tại Trung tâm vũ trụ Uchinoura, Nhật Bản. Thời gian phóng dự kiến là 9:50:20 – 9:59:37 (giờ Nhật Bản) tức 7:50:20 – 7:59:37 (giờ Việt Nam).

Thứ sáu, 30/11/2018 - 08:28

Bí ẩn đợt sóng địa chấn xuất hiện ở nhiều nơi trên Trái Đất
Bí ẩn đợt sóng địa chấn xuất hiện ở nhiều nơi trên Trái Đất

(Dân trí) - Các nhà khoa học trên thế giới đang rất bối rối trước làn một đợt sóng địa chấn bí ẩn xuất hiện ở nhiều nơi trên thế giới.

Thứ sáu, 30/11/2018 - 03:59

Phát hiện “lò nấu rượu Whisky” cổ nhất thế giới tại Scotland
Phát hiện “lò nấu rượu Whisky” cổ nhất thế giới tại Scotland

(Dân trí) - Các nhà khảo cổ tại Scotland vừa có một phát hiện đáng chú ý, đó là những tàn tích được cho là nơi chưng cất rượu Whisky lâu đời nhất trên thế giới từng được phát hiện.

Thứ sáu, 30/11/2018 - 03:56

Phó Thủ tướng Vũ Đức Đam: Làm startup không thể đòi hỏi thuận lợi!
Phó Thủ tướng Vũ Đức Đam: Làm startup không thể đòi hỏi thuận lợi!

(Dân trí) - Trao đổi tại diễn đàn đối thoại cấp cao về hệ sinh thái khởi nghiệp đổi mới sáng tạo trong khuôn khổ chuỗi sự kiện Techfest 2018, Phó Thủ tướng Vũ Đức Đam nhấn mạnh: “Làm startup không thể đòi hỏi thuận lợi hay nghĩ thoáng qua là làm startup phải gắn ngay với thế giới, toàn cầu hay phải trở thành công ty triệu đô, tỷ đô”.

Thứ sáu, 30/11/2018 - 11:58

Cận cảnh “siêu bò” khổng lồ cao 1,94m, nặng 1,4 tấn
Cận cảnh “siêu bò” khổng lồ cao 1,94m, nặng 1,4 tấn

(Dân trí) - Kinckers là tên của chú bò khổng lồ tại Australia. Đặc biệt, nhờ kích thước quá khổ của mình, chú bò này đã thoát án phải vào lò mổ.

Thứ sáu, 30/11/2018 - 11:11

Robot giống người giúp con người cởi mở hơn
Robot giống người giúp con người cởi mở hơn

(Dân trí) - Người máy có tên “Furhat” biết nghiêng đầu, gật đầu, mỉm cười, thể hiện sự cảm thông và thân thiện, có thể động viên con người cởi mở hơn.

Thứ sáu, 30/11/2018 - 08:38

Đá Mặt Trăng trong sứ mệnh không gian của Liên Xô cũ rao bán với giá 1 triệu USD
Đá Mặt Trăng trong sứ mệnh không gian của Liên Xô cũ rao bán với giá 1 triệu USD

(Dân trí) - Ba viên đá Mặt Trăng có kích thước tí hon được mang về trong sứ mệnh Luna – 16 của Liên Xô cũ đang được rao bán với giá 1 triệu USD trong buổi đấu giá sắp diễn ra.

Thứ sáu, 30/11/2018 - 08:25