3 thập kỷ đồng hành của Sanofi cùng cộng đồng bệnh hiếm tại Việt Nam

Bước đệm quan trọng đầu tiên

Bệnh hiếm là những căn bệnh chỉ ảnh hưởng đến một nhóm dân số nhỏ, với tỷ lệ mắc 3,5-5,9% dân số toàn cầu so với các bệnh phổ biến như bệnh tim hay tiểu đường. Tuy hiếm gặp, nhưng tác động của căn bệnh này lại rất lớn với người bệnh, gia đình và toàn xã hội. Hiện nay, thế giới ghi nhận khoảng 6.000 bệnh hiếm, ảnh hưởng tới 300 triệu người, nhưng hơn 90% trong số đó vẫn chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt.

Ngay tại châu Âu, quá trình chẩn đoán một bệnh hiếm trung bình mất 9 năm, trong khi chỉ 10% người bệnh được điều trị, và chỉ 1% được điều trị theo phác đồ. Đáng lo ngại hơn, khoảng 70% bệnh hiếm có nguồn gốc di truyền, khởi phát từ thời thơ ấu và đa phần các bệnh hiếm thường mạn tính, tiến triển và đe dọa tính mạng.

Thấu hiểu những thách thức đó, Sanofi đã tiên phong trong lĩnh vực nghiên cứu và phát triển (R&D), đặt nền móng cho những bước tiến y học đột phá. Năm 1991, Sanofi thành lập "Đăng ký cơ sở dữ liệu bệnh hiếm (Rare Disease Registry)" nhằm thu thập dữ liệu thực tế từ cộng đồng bệnh hiếm trên toàn cầu. Đây chính là bước đệm giúp tập đoàn gặt hái những thành quả đầu tiên trong điều trị các bệnh hiếm như Gaucher, Fabry, Pompe, MPS I,...

Hiện nay, đăng ký cơ sở dữ liệu bệnh hiếm của Sanofi đã ghi nhận hơn 15.000 bệnh nhân tại gần 100 quốc gia và vùng lãnh thổ. Nguồn dữ liệu thực tế này là nền tảng giúp Sanofi đẩy mạnh R&D, tạo ra các phương pháp điều trị tiên tiến để cải thiện chất lượng sống cho những người mắc bệnh hiếm.

Sanofi thực hiện sứ mệnh vì tương lai cộng đồng bệnh hiếm Việt Nam

Để có một hành trình dài 4 thập kỷ cùng cộng đồng bệnh hiếm hiệu quả, Sanofi vạch rõ chiến lược thực hiện dựa trên bốn trụ cột: thúc đẩy chẩn đoán sớm và chính xác với các phương pháp điều trị tiên tiến; đẩy mạnh nghiên cứu dược phẩm phát minh, cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhân; mở rộng khả năng tiếp cận các giải pháp y tế nhờ mạng lưới thương mại toàn cầu; nâng cao nhận thức cộng đồng, xây dựng chương trình hỗ trợ, kết nối bệnh nhân để họ nhận được sự giúp đỡ kịp thời.

Với chiến lược rõ ràng từ Sanofi toàn cầu, cùng sự phối hợp chặt chẽ giữa chính phủ, các tổ chức y tế, doanh nghiệp, xã hội,… cộng đồng bệnh hiếm tại Việt Nam đã, đang và sẽ đón nhận có nhiều tín hiệu tích cực. Người bệnh không chỉ được tiếp cận thuốc mà còn nhận được sự hỗ trợ toàn diện.

Năm 2025, Sanofi tiếp tục triển khai Chương trình Tiếp cận thuốc nhân đạo quốc tế (ICAP) - sáng kiến được khởi xướng từ năm 1997. Nhờ chương trình này, hàng  trăm bệnh nhân mắc bệnh hiếm như Pompe, Gaucher, MPS I, MPS II,… đã được hỗ trợ chẩn đoán và điều trị, với tổng chi phí lên đến hàng trăm tỷ đồng mỗi năm. Đồng thời, doanh nghiệp còn chủ động mở rộng hợp tác và tham gia nhiều hoạt động y tế nhằm thiết lập một hệ thống quản lý và điều trị bệnh hiếm.

Những năm gần đây, doanh nghiệp nỗ lực kết nối với các bên liên quan, thúc đẩy các chính sách quản lý và hỗ trợ bệnh hiếm, trong đó dấu mốc quan trọng là việc Sanofi, cùng ba công ty dược phẩm đa quốc gia khác đã ký biên bản hợp tác (MOU) với Cục Quản lý Khám chữa bệnh, đóng góp tích cực vào quá trình xây dựng khung chính sách quản lý bệnh hiếm.

Trước đó, Sanofi cũng đã bắt tay với Bệnh viện Nhi Trung ương mở rộng các chương trình nâng cao nhận thức cộng đồng, cập nhật kiến thức chuyên môn và đào tạo nhân viên y tế về chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm.

Về hoạt động nâng cao nhận thức và kết nối cộng đồng bệnh hiếm, một trong những dấu ấn tiêu biểu là Ngày Quốc tế Bệnh hiếm, sự kiện thường niên diễn ra vào cuối tháng 2. Với chủ đề "Mảnh ghép", năm nay, Sanofi phối hợp cùng Liên chi hội Tim mạch và Tim bẩm sinh TPHCM và Bệnh viện Nhi Đồng 1 - TPHCM tổ chức "Ngày Bệnh hiếm 2025".

Trong khuôn khổ chương trình, các y bác sĩ đã cập nhật tiến bộ y học và thách thức trong chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm. Sự kiện cũng là một ngày ý nghĩa giúp các gia đình có con mắc bệnh hiếm được kết nối, san sẻ cùng nhau trên hành trình dài phía trước.

Sanofi còn đóng góp sáng kiến biên soạn cuốn sách "Hear Our Stories", với hơn 22 câu chuyện chân thật, qua đó giúp xã hội có góc nhìn thấu hiểu hơn về các căn bệnh hiếm, tạo ra sự đồng cảm và ủng hộ mạnh mẽ. Xuất phát từ những giá trị ý nghĩa, "Hear Our Stories" đã xuất sắc nhận giải thưởng PAL Awards (2016) của Sanofi toàn cầu, khẳng định nỗ lực bền bỉ trong hành trình hỗ trợ cộng đồng bệnh hiếm.

Ông Didier Martin, Giám đốc Ngành hàng Dược phẩm, khẳng định: "Những nỗ lực trong hành trình gần 30 năm của Sanofi có một đích đến - thúc đẩy vai trò của dược phẩm phát minh trong điều trị và nâng cao chất lượng cuộc sống cho người bệnh hiếm. Sanofi không chỉ chữa bệnh, chúng tôi còn thực hiện vì sứ mệnh mang đến một tương lai trọn vẹn hơn cho những con người phi thường - dù căn bệnh của họ có hiếm gặp đến đâu".