Kỷ nguyên mới của y học: Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh di truyền hiếm gặp

Dân trí Các bác sĩ Anh đã chữa khỏi căn bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp cho một số bệnh nhân bằng cách sử dụng tế bào gốc – một kết quả có thể mở ra kỷ nguyên mới cho y học.

Danny, Sarah và Michael Wheeler tại nhà
Danny, Sarah và Michael Wheeler tại nhà

Những bệnh nhân bị thể nặng nhất của một bệnh máu hiếm gặp có tên là Hội chứng Wiskott-Aldrich hiện đã qua 4 năm mà không có bất kì biểu hiện gì của bệnh.

Mặc dù chỉ có chưa đến 100 trẻ em ở Anh bị rối loạn này, song liệu pháp mang lại hi vọng cho hàng ngàn bệnh nhân bị các bệnh máu di truyền khác như bệnh thiếu máu hồng cầu liềm.

Daniel Wheeler, 15 tuổi, nằm trong số 7 trẻ em đang được thử nghiệm liệu pháp gen tại một số cơ sở ở London và Paris.Daniel được chẩn đoạn bị bệnh lúc 2 tuổi và em đã phải liên tục vào viện điều trị vì các triệu chứng gồm eczema nặng, hen và mất khả năng đề kháng với nhiễm trùng. Một người anh của em đã chết do những biến chứng của bệnh.

Nhưng kể từ khi được áp dụng liệu pháp gen năm 2011, Daniel không còn bị bất kì triệu chứng nào và các bác sĩ tin là em đã được chữa khỏi bệnh.

Việc điều trị bao gồm lấy các tế bào gốc tủy xương - loại tế bào sẽ tạo nên các tế bào máu mới - và thay phần mã gen bị lỗi bằng gen khỏe mạnh. Khi được đưa trở lại cơ thể người bệnh, các tế bào gốc này sẽ bắt đầu sản sinh ra những tế bào máu khỏe mạnh và vô bệnh.

7 trẻ em từ 8 tháng đến 15 tuổi đã được chọn vì không thể tìm được tủy xương phù hợp. Nếu không được ghép tủy, bệnh nhân thường không sống được qua tuổi dậy thì.

Tất cả các bệnh nhân đều bị eczema và những nhiễm trùng tái phát đi kèm và phần lớn cũng bị xuất huyết và bệnh tự miễn nặng, một em trong số này thậm chí phải ngồi xe lăn.

Trong 2 năm sau điều trị, các bệnh nhân đã tiến triển từ phải nằm viện trung bình 25 ngày đến không phải nằm viện ngày nào. Và em bé phải ngồi xe lăn đã có thể tự đi lại được.

Fulvio Mavilio, Giám đốc khoa học tại Genethon, công ty công nghệ sinh học phát triển liệu pháp này cho biết: “Đây là lần đầu tiên liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc biến đổi di truyền được kiểm nghiệm trong một thử nghiệm lâm sàng quốc tế cho thấy hiệu quả điều trị mạnh và tái lập được ở nhiều cơ sở khác nhau và nhiều nước khác nhau.”

Cẩm Tú

Theo Telegraph

MỚI NHẤT
Gia tăng tỷ lệ mắc viêm gan do rượu bia
Gia tăng tỷ lệ mắc viêm gan do rượu bia

Theo viện chính sách và chiến lược y tế, mỗi năm người Việt Nam tiêu thụ hơn 3 tỷ lít bia và gần 68 triệu lít rượu. Con số này cho thấy tình trạng sử dụng rượu bia ở nước ta đã gấp đôi mức an toàn cho phép. Tỷ lệ người mắc các bệnh viêm gan, men gan cao do rượu cũng theo đó gia tăng nhanh chóng.

Thứ năm, 23/04/2015 - 11:55

Tăng nguy cơ ung thư và bệnh tim do bổ sung vitamin
Tăng nguy cơ ung thư và bệnh tim do bổ sung vitamin

(Dân trí) - Tổng kết các thử nghiệm lâm sàng bao gồm hàng ngàn bệnh nhân đã cho thấy việc sử dụng các chế phẩm bổ sung vitamin và muối khoáng là “lợi bất cập hại”.

Thứ năm, 23/04/2015 - 10:50

Nhiều quốc gia trên thế giới công nhận “quyền được chết”
Nhiều quốc gia trên thế giới công nhận “quyền được chết”

(Dân trí) - Nói về quyền được chết có rất nhiều quan điểm trái chiều. Nhiều người coi đó là một lối thoát đạo đức, nhân đạo cho cả bệnh nhân, bác sĩ. Song rất nhiều người phản đối, lên án "cái chết êm ái" là vô đạo đức.

Thứ năm, 23/04/2015 - 10:02

HIểm họa khi ăn cá kênh Nhiêu Lộc: ung thư, suy thận...
HIểm họa khi ăn cá kênh Nhiêu Lộc: ung thư, suy thận...

Cá là thực phẩm giàu Omega 3, rất tốt cho sức khỏe. Tuy nhiên, hiện trạng người dân TP.HCM câu cá ở kênh Nhiêu Lộc mang về ăn đặt ra vấn đề nguy hại cho sức khỏe. Vì cá ở đây đang nhiễm độc kim loại rất nặng.

Thứ năm, 23/04/2015 - 08:49

Vụ tử vong vì “bệnh lạ” tại Nigeria: Do ngộ độc methanol
Vụ tử vong vì “bệnh lạ” tại Nigeria: Do ngộ độc methanol

(Dân trí) - Cơ quan Đầu mối IHR, Văn phòng EOC - Cục Y tế dự phòng (Bộ Y tế) cho biết, Tổ chức Y tế thế giới (WHO) ngày 22/4 cho biết đã điều tra ra nguyên nhân khiến 20 trường hợp tử vong nhanh, bí hiểm tại Nigeria là do ngộ độc Methanol.

Thứ năm, 23/04/2015 - 07:25

“Cuộc cách mạng” giúp làm đẹp từ bên trong
“Cuộc cách mạng” giúp làm đẹp từ bên trong

Có sức khỏe, có sắc đẹp và một đời sống sinh lý viên mãn là những thành tố quan trọng giúp người phụ nữ tự tin hơn trong cuộc sống và gìn giữ một gia đình hạnh phúc. Nhưng không phải chị em nào cũng biết cách để có thể đẹp “từ trong ra ngoài”…

Thứ năm, 23/04/2015 - 07:01

Những “thủ phạm” khiến răng ê buốt
Những “thủ phạm” khiến răng ê buốt

Nếu bạn ăn chua, lạnh, nóng mà cảm thấy ê buốt răng tức bạn đang gặp tình trạng răng nhạy cảm. Vậy đâu là nguyên nhân?

Thứ năm, 23/04/2015 - 06:29

Sốt xuất huyết tăng cao, phòng chống dịch vẫn chủ quan
Sốt xuất huyết tăng cao, phòng chống dịch vẫn chủ quan

(Dân trí) - Bệnh sốt xuất huyết đã diễn biến phức tạp từ đầu năm đến nay, đe dọa bùng phát dịch vào mùa mưa. Tuy nhiên, ý thức phòng chống dịch bệnh của cả người dân lẫn cơ quan chức năng vẫn chủ quan tạo đà cho muỗi truyền bệnh lưu hành trên diện rộng.

Thứ năm, 23/04/2015 - 04:51

Học kinh nghiệm của mẹ Hàn chăm con cao lớn
Học kinh nghiệm của mẹ Hàn chăm con cao lớn

Nuôi dạy con phát triển toàn diện và đạt được chiều cao tối ưu là ước mơ của các bậc làm cha làm mẹ ở khắp nơi trên thế giới. Hãy cùng khám phá bí quyết của các mẹ Hàn Quốc để giúp con đạt tới chiều cao tối ưu.

Thứ năm, 23/04/2015 - 04:14

Ngoạn mục ca đặt máy tạo nhịp tim cho trẻ vừa chào đời
Ngoạn mục ca đặt máy tạo nhịp tim cho trẻ vừa chào đời

(Dân trí) - Bị block nhĩ - thất độ III với nhịp tim chỉ 30 đến 40 lần mỗi phút, thai nhi có nguy cơ tử vong ngay sau khi chào đời. Các bác sĩ đã tiến hành phẫu thuật tại chỗ đặt thành công máy tạo nhịp tim cứu sống bệnh nhi chào đời ở tuần thai 37.

Thứ tư, 22/04/2015 - 06:31

Việt Nam công bố lần đầu tiên sản xuất thành công vắc xin cúm A/H5N1
Việt Nam công bố lần đầu tiên sản xuất thành công vắc xin cúm A/H5N1

(Dân trí) - Ngày 22/4, tại TP Nha Trang (tỉnh Khánh Hòa), Viện Vắc xin & Sinh phẩm y tế (IVAC, thuộc Bộ Y tế), đã thông báo về kết quả nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 vắc xin cúm A/H5N1 đại dịch dự tuyển (IVACFLU-H5N1) do Viện này thực hiện.

Thứ tư, 22/04/2015 - 05:28

“Khẩn cấp” thay đổi phong cách, thái độ phục vụ người bệnh của nhân viên y tế
“Khẩn cấp” thay đổi phong cách, thái độ phục vụ người bệnh của nhân viên y tế

(Dân trí) - Ngày 22/4, hội nghị trực tuyến về đổi mới phong cách, thái độ phục vụ của cán bộ y tế hướng tới sự hài lòng của người bệnh với 700 đầu cầu đã diễn ra, với mục tiêu thay đổi toàn diện hình ảnh người thầy thuốc trong việc chăm sóc, cung cấp dịch vụ cho người bệnh.

Thứ tư, 22/04/2015 - 04:42

ĐÁNG QUAN TÂM
Phù cơ thể - biểu hiện của nhiều bệnh nguy hiểm
Phù cơ thể - biểu hiện của nhiều bệnh nguy hiểm

Phù là hiện tượng ứ nước trong các tổ chức dưới da hoặc ở các tạng của cơ thể, có thể khu trú ở tay chân, mặt, ngực, có khi phù toàn thân. Phù là biểu hiện của rất nhiều bệnh nguy hiểm.

Thứ tư, 22/04/2015 - 02:43

 Chớ xem thường tương tác thuốc
Chớ xem thường tương tác thuốc

Có những trường hợp tương tác thuốc gây hại quá mức, ảnh hưởng đến sức khoẻ, khiến bệnh tình trở nên trầm trọng, có khi tử vong.

Thứ tư, 22/04/2015 - 01:02

Một cô gái tử vong sau uống 8 viên thuốc giảm cân mua qua mạng
Một cô gái tử vong sau uống 8 viên thuốc giảm cân mua qua mạng

(Dân trí) - Eloise Aimee Parry, 21 tuổi, sống ở Shrewsbury (Anh) đã bị “đốt cháy từ bên trong” sau khi uống những viên thuốc bị cho là chứa hàm lượng cao hóa chất độc hại.

Thứ tư, 22/04/2015 - 11:41

Những sự thật về thuốc lá điện tử
Những sự thật về thuốc lá điện tử

(Dân trí) - Thuốc lá điện tử (e-cigarette) được phát triển đầu tiên ở Trung Quốc và được giới thiệu vào thị trường Mỹ năm 2007. Nhiều sản phẩm thuốc lá điện tử có hình thức rất dễ nhầm với thuốc lá điếu.

Thứ tư, 22/04/2015 - 10:00

Cần Thơ: Cứu sống 2 bệnh nhân bị rắn cắn nguy kịch
Cần Thơ: Cứu sống 2 bệnh nhân bị rắn cắn nguy kịch

(Dân trí) - Ngày 22/4, nguồn tin từ bệnh viện Quân y 121 (Cần Thơ) cho biết, bệnh viện này vừa cứu sống thành công hai bệnh nhân bị rắn hổ đất và rắn lục đuôi đỏ cắn dẫn đến hôn mê sâu, nguy hiểm đến tính mạng…

Thứ tư, 22/04/2015 - 09:01

Nhiều người bị tiêu chảy do ‘giặc ruồi’
Nhiều người bị tiêu chảy do ‘giặc ruồi’

Nhiều hộ dân ở ấp Bến Kinh (xã Đôn Thuận, Trảng Bàng, Tây Ninh) và ấp 6 (xã Bàu Đồn, Gò Dầu, Tây Ninh) cho biết nạn “ruồi như trấu” đang làm đảo lộn cuộc sống của họ.

Thứ tư, 22/04/2015 - 08:02

 Suýt tử vong vì ăn lá cây hoa chuông
Suýt tử vong vì ăn lá cây hoa chuông

Tin cây hoa chuông ăn vào sẽ mát, tăng cường sức khỏe, chữa bệnh ho, hen, trị mụn nhọt... không ít người đã dùng chúng làm món ăn. Các chuyên gia cho rằng, tin đồn này rất nguy hiểm vì cây hoa chuông rất dễ gây độc.

Thứ tư, 22/04/2015 - 07:50

Thời tiết chuyển mùa, người già trẻ nhỏ dễ mắc bệnh
Thời tiết chuyển mùa, người già trẻ nhỏ dễ mắc bệnh

(Dân trí) - Sau thời gian nắng nóng kéo dài, khu vực Nam Bộ đang xuất hiện những cơn mưa đầu mùa. Bác sĩ cảnh báo, thời tiết nóng lạnh bất thường sẽ ảnh hưởng xấu đến sức khỏe của cộng đồng đặc biệt là người già và trẻ nhỏ.

Thứ tư, 22/04/2015 - 06:32

Cảnh giác với viêm mũi xoang tiến triển lúc giao mùa
Cảnh giác với viêm mũi xoang tiến triển lúc giao mùa

Bệnh nghiêm trọng hơn hoặc tái phát nhanh chóng khi thời tiết chuyển mùa đã trở thành “thông lệ” quen thuộc đối với nhiều người bệnh viêm mũi xoang. Chính về thế, tình trạng thời tiết chuyển mùa như hiện nay khiến những người mắc căn bệnh này đang thật sự khốn khổ.

Thứ tư, 22/04/2015 - 04:42

Thuốc nội giúp tiết kiệm hàng nghìn tỷ đồng
Thuốc nội giúp tiết kiệm hàng nghìn tỷ đồng

(Dân trí) - Tối 21/4, tại buổi lễ Vinh danh Ngôi sao thuốc Việt lần I - Bộ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Thị Kim Tiến cho biết, hiện thuốc sản xuất trong nước đã đáp ứng 50% nhu cầu sử dụng và việc tăng tỷ lệ thuốc nội trung thầu vào bệnh viện đã giúp tiết kiệm hàng nghìn tỷ đồng.

Thứ tư, 22/04/2015 - 03:54

Chờ 3 tiếng mới được siêu âm vì bệnh viện thiếu nhân lực
Chờ 3 tiếng mới được siêu âm vì bệnh viện thiếu nhân lực

(Dân trí) - Bệnh nhân bức xúc khi đến khám và điều trị tại bệnh viện Đa khoa trung tâm Tiền Giang phải chờ đợi quá lâu. Trong đó nhiều bệnh nhân phải chờ hơn 3 tiếng đồng hồ mới được siêu âm.

Thứ ba, 21/04/2015 - 03:13

Bộ Y tế sẽ đề xuất đưa quyền được chết vào bộ luật dân sự
Bộ Y tế sẽ đề xuất đưa quyền được chết vào bộ luật dân sự

(Dân trí) - Theo ông Nguyễn Huy Quang, Vụ trưởng Vụ pháp chế (Bộ Y tế) tới đây cơ quan này đề xuất đưa quyền được chết vào bộ luật dân sự. Những người bệnh không có khả năng chữa trị, phải chịu đau đớn vì bệnh tật hành hạ… có quyền quyết định về sự sống - chết của mình.

Thứ ba, 21/04/2015 - 01:19