Điều trị đái tháo đường thành công là nhờ công nghệ biến đổi gen

Với cái nhìn rộng, những nhà khoa học đầu ngành như GS.TS Lê Đình Lương, Chủ tịch Hội Di truyền học Việt Nam; PGS.TS Lê Huy Hàm, Viện trưởng Viện Di truyền Nông nghiệp; GS.TS Võ Tòng Xuân,Đại học Cần Thơ và Đại học An Giang…thì ủng hộ và khuyên nên dùng như cần trọng; nhưng cũng còn không ít ý kiến e ngại, phê phán và phản đối.

Trong lãnh vực y khoa, với tình hình đái tháo đường gia tăng như bệnh dịch, để đủ insulin điều trị hiện nay chúng ta đang dùng là các loại insulin analog được sản xuất nhờ công nghệ gen di truyền hay biến đổi gen.       

Đái tháo đường đều phải cần dùng insulin

Đái tháo đường (ĐTĐ)  là hậu quả của: (1) sự chế tiết insuin không đầy đủ vì tế bào bê ta suy yếu hoăc/và (2) insulin tác dụng không hiệu quả vì sự “kháng insulin”. Do đó, trước đây ĐTĐ được xếp ra hai thể chính: ĐTĐ1 tế bào bê ta hư hỏng không thể chế tiết insulin, cách điều trị duy nhất là chích insulin nên còn gọi là ĐTĐ lệ thuộc insulin (IDDM) và ĐTĐ2 tế bào bê ta suy yếu không chế tiết đủ insulin, hay ĐTĐ không lệ thuộc insulin (NIDDM). Hiện nay ranh giới không còn tách bạch nữa, người bị ĐTĐ về lâu về dài đều phải dùng insulin như nhau.

Insulin nguồn từ động vật rất nhiều tác dụng phụ

Từ những thập niên 1920, các nhà khoa học đã phân lập insulin từ dịch chiết tuyến tụy của động vật như heo và bò để dùng cho bệnh nhân. Insulin heo, bò này ít nhiều có khác với insulin người, do đó gây ra tác dụng phụ, không mong muốn, đặc biệt là sốc dị ứng. Sau này, để nâng cao chất lượng insulin, các phương pháp bán tổng hợp insulin người từ insulin heo, bò đã ra đời năng suất có cao hơn nhưng vẫn không tránh được những nhược điểm trên.

Insulin người (human insulin) là sản phẩm công nghệ gen

Bệnh ĐTĐ đang gia tăng nhanh chóng: Theo Tổ chức Y tế Thế giới, (WHO), năm 1995 mới có 135 triệu người, chiếm 4% dân số thế giới; năm 2011 đã có 366 triệu người ĐTĐ và dự kiến đến năm 2030 sẽ lên 552 triệu người.

Số người ĐTĐ tăng lên, nhu cầu insulin cũng tăng theo tương ứng. Với con người, nhu cầu trung bình là 1 đơn vị insulin/ 1kg cân năng/ ngày (1 đơn vị quốc tế (IU) tương đương 0,03846 mg insulin), thì nhu cầu insulin 2005 khoảng 5.000 kg, đến năm 2010 đã lên 16.000 kg. Như vậy, nhu cầu insulin cho điều trị tăng  đến vài tấn mỗi năm và nguồn cung insulin ngày càng thiếu hụt.

Năm 1982, hãng Genetech (Hoa Kỳ) lần đầu tiên đưa ra thị trường sản phẩm insulin người tái tổ hợp (human recombinant insulins), được sản xuất bằng kỹ thuật di truyền gen.

Sau Genetech, nhiều phương pháp sản xuất insulin tái tổ hợp đã được phát triển, và hiện nay, hầu hết những phương pháp sản xuất insulin thương mại sử dụng các chủng nấm men Saccharomyces cerevisiae, vi khuẩn  E.coli  và Bacillus brevis. 

Insulin analog (chất giống insulin) là sản phẩm biến đổi gen

Insulin analog (tương tự) là dạng insulin có thay đổi khác với insulin tự nhiên, nhưng vẫn có tác động hạ đường máu tương tự insulin con người. Nhờ công nghệ gen di truyền DNA (genetic engineering DNA), trình tự axit amin (sequence) trong phân tử insulin được thay đổi khiến cả hấp thu, phân bố, chuyển hóa và bài tiết đều thay đổi theo. Do đó, Cơ quan Kiểm soát Thực và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chính thức gọi insulin analogs là các cầu nối thụ thể insulin (ligand receptor insulin). Nhờ những biến đổi gen này các hãng dược phẩm bào chế ra các loại insulin analog nhanh, châm và trung gian theo yêu cầu đa dạng của bác sĩ điều trị.

Năm 1988, hãng Novo Nordisk công bố insulin analog đầu tiên có khả năng hấp thụ từ các mô dưới da 15 phút sau khi tiêm. Phải đến năm 1996, các insulin khác nhau đã được giới thiệu trên toàn thế giới. Hiện nay, nhiều  insulin analog mới đang được thử nghiệm để đưa ra thị trường.

Những câu hỏi còn lại

Hai câu hỏi khó các nhà khoa học đang tìm câu trả lời: một là khả năng gây ung thư và hai là độ hiệu quả, khả năng điều chỉnh đường huyết của insulin analog.

Nhiều nghiên cứu khoa học dài hơi, nghiêm túc kết luận chưa có bằng chứng gây tăng nguy cơ ung thư, đặc biệt ung thư vú trên các bệnh nhân dùng insulin analogs.  Năm 2008, Cơ quan Thuốc và Kỹ thuật Y tế Canada (CADTH) so sánh và kết luận không có sự khác biệt nào về mặt lâm sàng, khả năng kiểm soát đường huyết và tác dụng phụ giữa insulin analog và insulin người.

Thay lời kết

Nhu cầu insulin cho người ĐTĐ rất lớn và tăng dần theo tỷ lệ mắc bệnh. Nếu không sử dụng công nghệ gen di truyền, chắc chắn chúng ta không đủ thuốc để điều trị cho bệnh nhân. Hơn nữa, nếu không dùng “biến đổi gen”  thay đổi cấu trúc gốc để tạo ra các insulin analog, chúng ta sẽ không thể có những dạng insulin riêng biệt cho những tình huống đặc thù.

Trong thiên nhiên, bộ gen sinh vật cũng có những thay đổi, đột biến nhưng chậm chạp. Biến đổi gen là một công nghệ sinh học giúp con người “đột biến” nhanh hơn trong ý nghĩa tích cực của vấn đề.

TS.BS Trần Bá Thoại

Ủy viên BCH Hội Nội Tiết Việt Nam