Tế bào gốc có thể được chỉnh sửa gene ngay bên trong cơ thể sinh vật sống

Tế bào gốc có thể phát triển thành tất cả các loại tế bào khác và cơ thể sử dụng các công cụ đa dạng này cho cả sự tăng trưởng và sửa chữa. Do khả năng vượt trội của mình, tế bào gốc có thể được sử dụng như một phương pháp điều trị y tế, nhưng con đường đó không phải lúc nào cũng dễ dàng.

Ví dụ, trong một loại cấy ghép tủy xương đặc biệt, các tế bào gốc tạo máu phải được loại bỏ khỏi cơ thể và biến đổi gene trước khi được truyền lại cho bệnh nhân.

Kết quả của nghiên cứu mới này trên chuột cho thấy chúng ta có thể loại bỏ bước trích xuất rủi ro và phức tạp, các chỉnh sửa di truyền cần thiết có thể được thực hiện nhanh hơn và hiệu quả hơn các kỹ thuật được sử dụng ngày nay.

"Khi bạn lấy tế bào gốc ra khỏi cơ thể, bạn đưa chúng ra khỏi môi trường rất phức tạp nuôi dưỡng và duy trì chúng, và chúng bị sốc”, nhà nghiên cứu cao cấp Amy Wager từ Đại học Harvard nói.

Các nhà nghiên cứu đã làm điều đó bằng cách sử dụng loại virus có liên quan đến adenovirus (AAV) - một loại virus có thể xâm nhập vào cơ thể để lây nhiễm và thay đổi tế bào của con người (hoặc trong trường hợp này là chuột) mà không thực sự gây bệnh.

Trong các thử nghiệm trên chuột, công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR AAV đã được chuyển đến các loại tế bào gốc da, máu, cơ bắp khác nhau và tế bào tiền thân.

Nhờ sử dụng gene được kích hoạt làm phát sáng màu đỏ huỳnh quang bên trong các tế bào, các nhà nghiên cứu có thể quan sát các thay đổi di truyền. Cụ thể có đến 60% tế bào gốc trong cơ xương, tới 38% tế bào gốc trong tủy xương, và lên đến 27% các tế bào tiền thân da.

Những con số đó có vẻ không cao lắm nhưng chúng là một khởi đầu rất tốt và các nhà khoa học đã tìm thấy bằng chứng về những thay đổi được áp dụng bởi các tế bào gốc lây lan qua cơ thể của động vật.

"Cho đến nay, khái niệm cung cấp gene khỏe mạnh cho các tế bào gốc sử dụng AAV vẫn chưa thực tế vì các tế bào này phân chia quá nhanh trong các hệ thống sống. Vì vậy các gene được phân phối sẽ bị pha loãng từ các tế bào nhanh chóng.

Nghiên cứu của chúng tôi chứng minh rằng chúng ta có thể sửa đổi vĩnh viễn bộ gene của tế bào gốc. Có rất nhiều tiềm năng để đưa phương pháp này tiến lên và phát triển các liệu pháp bền hơn cho các dạng bệnh di truyền khác nhau”, một người trong nhóm cho biết.

Hiện tại, các nhà nghiên cứu vẫn còn nhiều việc phải làm, ít nhất là chứng minh rằng các kỹ thuật tương tự có thể hoạt động ở người cũng như chuột, nhưng nghiên cứu mới này cho thấy phương pháp AAV và CRISPR là một trong những phương pháp hứa hẹn nhất.

Trang Phạm

Theo Science Alert