Kỹ thuật chỉnh sửa gen lần đầu tiên được thử nghiệm trên người

Và công cụ này lần đầu tiên được sử dụng trên người do nhóm các nhà khoa học đến từ Trung Quốc, họ đã tiêm các tế bào chỉnh sửa CRISPR vào một bệnh nhân ung thư phổi.

CRISPR vận hành giống như chiếc kéo di truyền, cho phép các nhà khoa học cắt phần cụ thể của ADN ra khỏi một sinh vật chẳng hạn như gen di truyền có thể dẫn tới bệnh và thay thế bằng một cái gì đó có lợi hơn. Cùng với tiềm năng chống ung thư và các loại bệnh khác trên người, kỹ thuật còn có thể sử dụng trong các loài sinh vật sống khác cho những mục đích như kiểm soát sâu bệnh hay cải thiện năng suất, sức chịu đựng và giá trị dinh dưỡng cho cây trồng.

Trưởng nhóm nghiên cứu Lu You đến từ Đại học Sichuan, cho biết, họ đang sử dụng kỹ thuật này để sửa đổi các tế bào miễn dịch của bệnh nhân ung thư phổi với tế bào di căn không nhỏ và hy vọng nó sẽ tăng khả năng phòng vệ của cơ thể. Về cơ bản, hệ miễn dịch sử dụng dạng tế bào bạch huyết có tên tế bào T để phát hiện và tiêu diệt các tế bào bất thường mà có thể biến thành ung thư. Các tế bào T có cơ chế tích hợp gọi là sự chết tế bào được lập trình protein 1 (PD-1) vốn dừng lại khi chúng hoàn thành nhiệm vụ và một trong những mánh khóe của ung thư là nó kích hoạt sớm quá trình đó, làm yếu phản ứng miễn dịch của cơ thể và cho phép khối u sinh trưởng.

Nhóm nghiên cứu đã thu thập các mẫu tế bào miễn dịch của một bệnh nhân và sử dụng CRISPR-Cas9 để loại bỏ gen mà PD-1 được mã hóa. Các tế bào T tiêu diệt PD-1 được sửa đổi này sau đó được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm để sinh trưởng thành số lượng lớn trước khi được tiêm trở lại bệnh nhân. Không có protein PD-1 để ung thư chống lại hệ miễn dịch, nhóm hy vọng các tế bào T sửa đổi sẽ duy trì để tiêu diệt khối u.

Thử nghiệm đã cho kết quả tốt vào tháng 7 sau khi bệnh nhân được tiêm lần thứ nhất các tế bào đã chỉnh sửa vào ngày 28/10/2016. Với những tiến triển rõ ràng, bệnh nhân đã có kế hoạch được tiêm lần thứ 2. Mục đích của thử nghiệm là xác định được độ an toàn và đưa ra mục tiêu là 10 bệnh nhân sẽ được điều trị với 2, 3 hoặc 4 lần tiêm.

Nghiên cứu dự kiến sẽ kết thúc vào tháng 4/2018. Sau nghiên cứu này, cũng có một vài thử nghiệm khác trên người cũng sử dụng kỹ thuật CRISPR-Cas9 được tiến hành gồm nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania dự kiến sẽ bắt đầu vào đầu năm 2017 và một loạt các thử nghiệm khác ở Đại học Bắc Kinh.

Đ.T.V-NASATI (Theo Newatlas)