Chỉnh sửa gene sắp được thử nghiệm trên con người lần đầu tiên để điều trị mù lòa

Dân trí Nghiên cứu đầu tiên thử nghiệm công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR bên trong cơ thể con người sắp được tiến hành ở Mỹ.

Theo thông tin được tiết lộ, các nhà nghiên cứu có kế hoạch sử dụng CRISPR để điều trị chứng rối loạn mắt di truyền gây mù loà.

Chỉnh sửa gene sắp được thử nghiệm trên con người lần đầu tiên để điều trị mù lòa - 1
Các nhà khoa học Mỹ sắp thực hiện thử nghiệm phương pháp chỉnh sửa gene lần đầu tiên ở người để chữa bệnh mù loà bẩm sinh Leber.

Những người mắc bệnh này có đột biến gene ảnh hưởng đến chức năng của võng mạc, các tế bào nhạy cảm với ánh sáng ở phía sau mắt rất cần thiết cho thị lực bình thường. Tình trạng này là một dạng bệnh bẩm sinh Leber, một trong những nguyên nhân phổ biến nhất gây mù ở trẻ em, ảnh hưởng đến khoảng 2 đến 3 trẻ sơ sinh trong số 100.000 trẻ.

Việc điều trị được cho sẽ điều chỉnh đột biến bằng CRISPR, một công cụ cho phép các nhà nghiên cứu chỉnh sửa chính xác DNA ở một vị trí cụ thể.

Các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng một mũi tiêm để đưa phương pháp điều trị trực tiếp đến các tế bào nhạy cảm với ánh sáng.

Để thực hiện thử nghiệm, các nhà nghiên cứu sẽ tuyển các cộng tác viên là tổng cộng 18 bệnh nhân, cả trẻ em (từ 3 tuổi trở lên) và người lớn.

Nghiên cứu mới này khác với nghiên cứu gây tranh cãi của nhà khoa học Trung Quốc đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa bộ gene của hai em bé sinh đôi năm ngoái. Trong trường hợp đó, nhà khoa học Trung Quốc đã chỉnh sửa DNA của phôi và những thay đổi gene này có thể được truyền lại cho thế hệ tiếp theo.

Sự khác biệt trong nghiên cứu ở Mỹ đó là các chỉnh sửa DNA được thực hiện ở trẻ em và người lớn không thể truyền lại cho con cháu của họ.

Trang Phạm

Theo Live Science

MỚI NHẤT
Tín hiệu não sẽ được giải mã thành văn bản trong tương lai
Tín hiệu não sẽ được giải mã thành văn bản trong tương lai

(Dân trí) - Các bác sĩ đã có thể biến tín hiệu não thành câu viết trong một dự án nghiên cứu nhằm giúp các bệnh nhân khuyết tật nghiêm trọng gặp vấn đề trong giao tiếp.

Thứ năm, 01/08/2019 - 06:44

Sét hóa đá: Điều kỳ diệu khi tia sét đánh xuống bãi cát!
Sét hóa đá: Điều kỳ diệu khi tia sét đánh xuống bãi cát!

(Dân trí) - Chúng ta không thể nhốt tia sét vào trong một cái chai để cất giữ nhưng hoàn toàn có thể đào nó lên từ… bãi biển.

Thứ năm, 01/08/2019 - 05:22

Các nhà khoa học tìm ra nguồn của đám mây phóng xạ bí ẩn trôi dạt khắp châu Âu
Các nhà khoa học tìm ra nguồn của đám mây phóng xạ bí ẩn trôi dạt khắp châu Âu

(Dân trí) - Vào tháng 9 năm 2017, một đám mây ô nhiễm phóng xạ đã trôi dạt khắp châu Âu khiến các nhà khoa học đau đầu vì không tìm ra nguồn gốc từ đâu.

Thứ tư, 31/07/2019 - 03:03

Sản xuất máy bay rẻ hơn nhờ tăng hiệu suất điện phân magie
Sản xuất máy bay rẻ hơn nhờ tăng hiệu suất điện phân magie

(Dân trí) - Theo tuyên bố của cơ quan báo chí của trường Đại học Khoa học và Công nghệ Quốc gia MISIS của Nga, các nhà khoa học đến từ bộ kim loại màu và vàng của trường đã tìm ra cách giảm bớt giá thành sản xuất magie công nghiệp, được sử dụng rộng rãi trong ngành hàng không và công nghiệp quốc phòng.

Thứ tư, 31/07/2019 - 02:36

Băng đang tan chảy với tốc độ nhanh hơn mà chúng ta không ngờ tới
Băng đang tan chảy với tốc độ nhanh hơn mà chúng ta không ngờ tới

(Dân trí) - Các dòng sông băng trên thế giới đang tan chảy và nước của những dòng sông này đang đổ vào đại dương ngày càng nhiều. Nếu bạn có nghiên cứu về biến đổi khí hậu, có thể bạn đã nghe đến thông tin này rồi. Tốc độ chảy vào đại dương của dòng nước từ sông băng đang có dấu hiệu ngày càng tăng lên

Thứ tư, 31/07/2019 - 02:25

Mặt Trăng có niên đại cao hơn so với chúng ta tưởng
Mặt Trăng có niên đại cao hơn so với chúng ta tưởng

Những mẫu vật do các nhà du hành vũ trụ Mỹ tham gia chương trình Apollo thu thập được vào những năm 60 và 70 cho thấy Mặt Trăng có niên đại cao hơn chúng ta thường nghĩ.

Thứ tư, 31/07/2019 - 06:52

Tuổi thọ của phụ nữ Nhật Bản đứng thứ 2 thế giới
Tuổi thọ của phụ nữ Nhật Bản đứng thứ 2 thế giới

Tuổi thọ của nữ và nam giới Nhật Bản vẫn duy trì vị trí thứ hai và thứ ba trong bảng xếp hạng tuổi thọ trung bình trên thế giới năm 2018.

Thứ tư, 31/07/2019 - 06:47

Giải mã căn bệnh đã giết chết bác học Stephen Hawking
Giải mã căn bệnh đã giết chết bác học Stephen Hawking

(Dân trí) - Các nhà sinh học từ đại học tổng hợp Harvard đã phát hiện ra rằng có một loại gen quá hoạt tính dẫn đến gây căn bệnh khiến nhà vật lý thiên văn nổi tiếng người Anh Stephen Hawking phải chịu đựng khổ sở đến lúc rời bỏ cõi trần.

Thứ tư, 31/07/2019 - 06:38

Graphene có thể là chìa khóa cho các màng lọc CO2 thế hệ tiếp theo
Graphene có thể là chìa khóa cho các màng lọc CO2 thế hệ tiếp theo

(Dân trí) - Một cách để cắt giảm lượng CO2 được tạo ra từ việc đốt nhiên liệu hóa thạch và thải vào khí quyển đó là thông qua việc thu giữ carbon, một kỹ thuật hóa học giúp loại bỏ CO2 khỏi khí thải.

Thứ tư, 31/07/2019 - 06:31

Tìm thấy đền đài và báu vật ở thành phố Ai Cập cổ đại chìm dưới đáy biển
Tìm thấy đền đài và báu vật ở thành phố Ai Cập cổ đại chìm dưới đáy biển

(Dân trí) - Các thợ lặn đã phát hiện ra cả một kho báu ở thành phố Heracleion, bao gồm nhiều tàn tích của một ngôi đền, vô số đồ trang sức bằng vàng, tiền xu và một số mảnh vỡ của một con tàu dùng làm vật hiến tế.

Thứ ba, 30/07/2019 - 06:50

Khoa học cùng với bé: Bạn có thể nhảy cao cỡ nào khi ở trên Mặt Trăng?
Khoa học cùng với bé: Bạn có thể nhảy cao cỡ nào khi ở trên Mặt Trăng?

(Dân trí) - Nếu bạn may mắn được đặt chân lên Mặt Trăng, bạn sẽ nhảy được cao gấp 6 lần so với trên Trái Đất. Hãy thử nhé: nhảy thật cao lên và tưởng tượng bạn đang ở trên Mặt Trăng, những 6 lần cơ đấy, cao thế nên bạn đừng nhìn xuống đất nhé!

Thứ ba, 30/07/2019 - 05:49

Tình trạng căng thẳng tâm lý ảnh hưởng đến não như thế nào?
Tình trạng căng thẳng tâm lý ảnh hưởng đến não như thế nào?

(Dân trí) - Các chuyên gia Thụy Sĩ đã thực hiện một nghiên cứu và đi đến kết luận về những ảnh hưởng của tình trạng căng thẳng đối với hoạt động của não bộ.

Thứ ba, 30/07/2019 - 10:33

ĐÁNG QUAN TÂM
Nồng độ estrogen cao của người mẹ liên quan đến bệnh tự kỷ ở trẻ
Nồng độ estrogen cao của người mẹ liên quan đến bệnh tự kỷ ở trẻ

(Dân trí) - Các nhà khoa học vừa xác định mối liên hệ giữa lượng hormone giới tính estrogen cao trong bụng mẹ và khả năng phát triển bệnh tự kỷ ở thai nhi.

Thứ ba, 30/07/2019 - 06:25

Khám phá ra 3 ngoại hành tinh cực hiếm chỉ cách Trái Đất 73 năm ánh sáng
Khám phá ra 3 ngoại hành tinh cực hiếm chỉ cách Trái Đất 73 năm ánh sáng

(Dân trí) - Chúng ta có thể đã phát hiện ra hàng ngàn ngoại hành tinh, nhưng hệ thống chỉ cách chúng ta 73 năm ánh sáng đang khiến các nhà khoa học cực kì phấn khích.

Thứ ba, 30/07/2019 - 06:21

Vì sao mùa hè nóng nực khiến con người dễ nổi giận?
Vì sao mùa hè nóng nực khiến con người dễ nổi giận?

(Dân trí) - Mùa hè dễ khiến con người nổi nóng hơn là có thật! Và hãy cùng xem khoa học chứng minh điều này như thế nào.

Thứ ba, 30/07/2019 - 06:07

Đã tìm ra chìa khóa để mở cánh cử bất tử?
Đã tìm ra chìa khóa để mở cánh cử bất tử?

(Dân trí) - Các nhà khoa học tại Đại học California tại Davis (Mỹ) đã phát hiện ra cơ chế di truyền tái tạo mô ở loài thủy tức sống trong vùng nước ngọt, cơ chế này cho phép động vật phục hồi cơ thể từ một mảnh mô, về bản chất đây là sự bất tử sinh học.

Thứ hai, 29/07/2019 - 06:43

Con người bắt đầu bị đau tim từ khi nào?
Con người bắt đầu bị đau tim từ khi nào?

(Dân trí) - Tổ tiên của chúng ta bắt đầu bị xơ vữa động mạch và đau tim khoảng hai hoặc ba triệu năm trước do những đột biến trong gen mà bệnh sốt rét sử dụng để xâm nhập vào cơ thể con người. Các nhà khoa học cho biết trên tạp chí PNAS.

Thứ hai, 29/07/2019 - 07:59

Công nghệ do Vương quốc Anh xây dựng sẽ tìm thấy nước trên Mặt Trăng
Công nghệ do Vương quốc Anh xây dựng sẽ tìm thấy nước trên Mặt Trăng

(Dân trí) - Theo một tuyên bố mới từ các nhà khoa học của Vương quốc Anh, không chỉ tìm thấy nước mà Anh còn có thể đưa con người lên Mặt Trăng vào năm 2050.

Thứ hai, 29/07/2019 - 07:49

Tại sao bạc hà làm cho miệng chúng ta cảm thấy mát mẻ?
Tại sao bạc hà làm cho miệng chúng ta cảm thấy mát mẻ?

(Dân trí) - Nếu bạn nhấm nháp một chiếc lá bạc hà, bạn có thể nhận thấy rằng nó làm cho miệng bạn cảm thấy mát mẻ. Đó là bởi vì bạc hà, giống như ớt, là một câu chuyện thành công về mặt sinh hóa.

Thứ hai, 29/07/2019 - 06:58

Bí ẩn sinh vật biển 518 triệu năm tuổi mới tìm thấy ở Trung Quốc
Bí ẩn sinh vật biển 518 triệu năm tuổi mới tìm thấy ở Trung Quốc

(Dân trí) - Một sinh vật biển kì lạ với 18 xúc tu, được cho là ít nhất 518 triệu năm tuổi, đã được các nhà khoa học ở miền Nam Trung Quốc phát hiện.

Thứ hai, 29/07/2019 - 06:55

Xôn xao thiên thạch “hạ cánh” xuống cánh đồng lúa ở Ấn Độ
Xôn xao thiên thạch “hạ cánh” xuống cánh đồng lúa ở Ấn Độ

(Dân trí) - Một tảng đá kì lạ đang khiến cộng đồng dân cư địa phương xôn xao vì hình dáng kì lạ bất ngờ rơi từ trên trời xuống.

Thứ hai, 29/07/2019 - 06:52

Các nhà khoa học vừa tạo ra chất lỏng từ tính vĩnh viễn đầu tiên
Các nhà khoa học vừa tạo ra chất lỏng từ tính vĩnh viễn đầu tiên

(Dân trí) - Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã tạo ra một chất lỏng từ tính vĩnh viễn. Theo một nghiên cứu mới, những giọt chất lỏng này có thể biến thành nhiều hình dạng khác nhau.

Chủ nhật, 28/07/2019 - 05:51

Cây “ma cà rồng” kì lạ ở New Zealand
Cây “ma cà rồng” kì lạ ở New Zealand

(Dân trí) - Các nhà nghiên cứu tại New Zealand đã rất bất ngờ khi phát hiện ra một cây “ma cà rồng” vẫn có khả năng hút chất dinh dưỡng từ… cây khác dù chỉ còn mỗi gốc cây.

Chủ nhật, 28/07/2019 - 05:48

Tiết lộ bí mật của loài nhện tạo ra sợi tơ bền nhất thế giới
Tiết lộ bí mật của loài nhện tạo ra sợi tơ bền nhất thế giới

(Dân trí) - Các nhà khoa học đã giải mã bộ gen của một loài nhện Madagascar tạo ra những tấm nhện bền nhất và có kích thước lớn nhất thế giới, và phát hiện ra một loại protein độc nhất khiến tơ nhện có độ dai chắc cao hơn gấp 10 lần sợi Kevlar.

Chủ nhật, 28/07/2019 - 05:25