Lần đầu Việt Nam điều trị thành công ca ung thư máu bằng liệu pháp tế bào

Cứu bệnh nhi sự sống tính từng ngày

Sáng 21/8, bé Trần Bảo Chi (4 tuổi, ở Hà Nội) được xuất viện sau hơn 1 tháng điều trị bệnh ung thư máu bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T.

Xuất hiện tại buổi chúc mừng ra viện, Bảo Chi líu lo trò chuyện, nhảy chân sáo.

Chị Phạm Thị Nguyệt, mẹ bé Bảo Chi cho biết, cô bé của hiện tại như được sinh ra lần 2. 

Chị Nguyệt chia sẻ: "Khi con được 2 tuổi, thỉnh thoảng con kêu đau bụng, chỉ đau tầm 1 phút lại hết đau. Tôi đưa con đi khám nhiều nơi, bác sĩ đều nói con không vấn đề gì, có thể mẹ lo lắng quá.

Rồi tần suất bé kêu đau tăng lên, từ đau bụng đến kêu đau chân, đau tay, rồi sốt nhẹ, sốt cách ngày. Khi bị nhiễm trùng máu, bé được truyền kháng sinh, hết sốt lại trở về bình thường nhưng lại nhanh chóng sốt lại.

"Trong lúc bệnh cháu nặng nhất, hóa trị không tác dụng, chúng tôi như sụp đổ thấy con dần rời xa mình, thầy Liêm đã mang đến hi vọng cho con, sinh ra con lần nữa", bố bệnh nhi xúc động nói.

"Bảo Chi là ca bệnh ung thư máu đầu tiên được chữa khỏi bằng liệu pháp tế bào tại Bệnh viện Vinmec và cũng là ca đầu tiên tại Việt Nam. Dự kiến thứ 6 tuần này, ca thứ 2 sẽ được điều trị bằng phương pháp này", GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec cho biết.

Từ 2 tuổi, bác sĩ phát hiện Bảo Chi mắc bạch cầu cấp dòng lympho, được điều trị tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương.

Bệnh nhi đã trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023 nhưng bệnh không thoái triển.

"Với những trường hợp này, thời gian sống thêm ở nhiều nước trên thế giới khoảng 4 tháng, ở Việt Nam còn ít hơn. Vì thế, liệu pháp tế bào CAR-T, vì đây là cơ hội sống cuối cùng của người bệnh", GS Liêm nói.

TS.BS Bạch Quốc Khánh, nguyên Viện trưởng Viện Huyết học - Truyền máu, chủ tịch Hội Huyết học - Truyền máu Việt Nam cho biết, ung thư bạch cầu dòng lympho là một trong những bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em.

Phương pháp điều trị chuẩn cho đến nay với căn bệnh này bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích. Có khoảng 20% trẻ bị kháng thuốc hoặc tái phát, thường tử vong trong một thời gian ngắn do các tế bào tăng sinh rất nhanh làm tắc mạch não và mạch của các nội tạng. 

Đáp ứng đến 80%

Ngày 19/7, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T. Hiện tại, không tìm thấy tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn.

Theo GS Liêm, với ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T, mở ra cơ hội sống cho những bệnh nhân bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.

Liệu pháp này đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch (lymphoma) không đáp ứng với các phác đồ điều trị chuẩn, đạt kết quả tốt từ 60-80%.

TS Khánh thông tin thêm, khác với người lớn, điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho tỉ lệ điều trị thành công thấp, tái phát gần như 100%, ở trẻ em, tỉ lệ thành công cao hơn.

Dù vậy, việc điều trị căn bệnh này ở trẻ em trải qua nhiều giai đoạn phức tạp, vất vả, kéo dài 2-3 năm.

"Tôi cho rằng, yếu tố tinh thần chiếm đến 50% trong điều trị căn bệnh này ở trẻ. Như Bảo Chi, đa số bệnh nhi vào điều trị, hóa chất, chỉ khi sốt cao, mệt các bé mới nằm im. Còn cơ bản, chưa ý thức về bệnh, nên các con hoạt ngôn, vui vẻ. Một bệnh nhân tinh thần tốt, hiệu quả điều trị sẽ cao lên", TS Khánh nói.

Với bệnh ung thư bạch cầu cấp dòng lympho ở trẻ, có thể điều trị ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài, nhưng nó chỉ hỗ trợ cho hóa trị liệu liều cao, chứ không phải thay tủy bị bệnh của người bệnh bằng một tủy mới hoàn toàn. Sau ghép, tỉ lệ tái phát, kháng thuốc cao.

"Liệu pháp CAR - T, nôm na, lấy chính tế bào có thẩm quyền miễn dịch của người bệnh, trang bị thêm cho nó vũ khí vào cơ thể nó nhận diện, tiêu diệt tế bào ung thư đó", TS Khánh nói.

Chi phí điều trị cho ca bệnh ung thư máu đầu tiên bằng liệu pháp tế bào khoảng 2,5-3 tỷ đồng, được miễn phí hoàn toàn. "Với chi phí này, chỉ bằng 1/10 so với Mỹ, nhưng vẫn là số tiền vẫn còn rất lớn. Tuy nhiên, nó cũng mở ra cơ hội điều trị mới với các bệnh nhân, với 16 bệnh nhân trong dự án được điều trị miễn phí", GS Liêm nói.