Dân sinh
Fica
DTiNewsBiến đổi ADN để điều trị rối loạn máu ngay từ trong phôi
(Dân trí) - Các nhà khoa học đã bắt AND đột biến của phôi người khôi phục lại mã bình thường. Bước đột phá này một ngày nào đó có thể được sử dụng để chữa trị tận gốc một loạt các bệnh di truyền.
Lần đầu tiên trên thế giới, các nhà nghiên cứu Trung Quốc đã chứng minh có thể chỉnh sửa một lỗi đơn độc trong số ba tỷ chữ cái của mã di truyền để loại bỏ bệnh beta-thalassaemia, một rối loạn máu.
Mặc dù các phôi sau khi chỉnh sửa không được đưa vào tử cung, song nhóm nghiên cứu tin rằng cách tiếp cận này có thể sửa chữa các đột biến gây ra nhiều bệnh di truyền.
Các nhà thần học đã từng chứng minh có thể sửa chữa các lỗi ở gen bằng cách thay thế mã di truyền bằng ADN người cho nhờ kỹ thuật Crispr, hoạt động như một “kéo cắt” di truyền, nhưng thí nghiệm mới này lần đầu tiên thay đổi một loại “gạch” xây dựng nên ADN, gọi là các base.
ADN được tạo thành từ bốn base: adenine, cytosine, guanine và thymine, thường được gọi theo chữ cái đầu là A, C, G và T.
Sự kết hợp khác nhau của các base này sẽ hướng dẫn cho tất cả các chức năng trong cơ thể người.
Bệnh beta-thalassemia là do lỗi ở một base duy nhất trong mã di truyền - được gọi là đột biến điểm. Nhóm nghiên cứu Trung Quốc cho biết có thể tìm ra đột biến điểm và thay đổi 'G' thành 'A.', khắc phục vấn đề.
"Chúng tôi là người đầu tiên chứng minh tính khả thi của việc chữa khỏi bệnh di truyền ở người bằng hệ thống biên tập base.", Junjiu Huang, một trong những nhà nghiên cứu, giải thích.
Kỹ thuật chỉnh sửa base, được GS. David Liu của Đại học Harvard tiên phong, ông cho rằng kỹ thuật này có ít tác dụng phụ hơn Crispr.
"Khoảng 2/3 biến dị di truyền của con người có liên quan đến bệnh là những đột biến điểm. Vì vậy, chỉnh sửa base có thể chỉnh sửa trực tiếp, hoặc lặp lại cho mục đích nghiên cứu, nhiều đột biến gây bệnh".
Nhóm nghiên cứu tại Đại học Sun Yat-sen ở Quảng Châu là nhóm đầu tiên trên thế giới sử dụng Crisp trên phôi người, một bước đột phá gây sốc cho một số nhà khoa học và dẫn tới những chỉ trích rằng Trung Quốc đang hành động giống như “miến Tây hoang dã” trong khoa học.
GS Robin Lovell-Badge, đến từ Viện Francis Crick ở Luân Đôn, cho rằng tính đạo đức của những kỹ thuật vẫn đang bị tranh cãi, và sẽ không phổ biến trong tương lai gần.
Nghiên cứu của Trung Quốc được đăng tải trên tạp chí Protein and Cell.
Cẩm Tú
Theo Telegraph
