Bệnh nhân đầu tiên trên thế giới khỏi bệnh ung thư não nhờ liệu pháp mới

Ông bố hai con được cho là chỉ sống được vài tháng, nhưng một năm sau, khối u đã biến mất và sự hồi phục của bệnh nhân được các bác sĩ ca ngợi là "kỳ diệu".

Nam bệnh nhân nói trên là một trong 10 bệnh nhân bị ung thư não nguyên bào thần kinh đệm giai đoạn cuối được điều trị bằng phối hợp thuốc mới đang trong giai đoạn thử nghiệm ban đầu.

Kết quả sơ bộ cho thấy thuốc hoạt động tốt trên những bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh đệm mang một khiếm khuyết di truyền đặc biệt.

Cần có các nghiên cứu sâu hơn, nhưng các chuyên gia tin rằng phương pháp điều trị này có thể là một trong những bước đột phá lớn nhất sau nhiều năm trong điều trị một trong những bệnh ung thư nguy hiểm và chết người nhất.

Tiến sĩ Juanita Lopez, bác sĩ chuyên khoa ung thư tại The Royal Marsden NHS Foundation Trust đồng thời là tác giả nghiên cứu cho biết: "Đây là một trường hợp đặc biệt nếu xét đến việc nghiên cứu mới đang ở giai đoạn rất sớm. Chúng tôi tin rằng kết quả mở ra cánh cửa cho sự phát triển hơn nữa của một phương pháp điều trị có thể "thay đổi cuộc chơi" cho một số bệnh nhân u não".

U nguyên bào đệm là dạng u não phổ biến nhất ở Anh, với hơn 2.000 trường hợp được chẩn đoán mỗi năm. Bệnh nổi tiếng là có tiên lượng xấu.

Bệnh nhân thường chỉ sống được 14 tháng sau khi chẩn đoán, khiến nó trở thành một trong những ung thư gây chết người nhất.

Nguyên nhân một phần là do tốc độ di căn của ung thư, nhưng cũng là do thiếu các phương pháp điều trị hiệu quả. Năm 2018, cựu nghị sĩ Đảng Lao động Anh Tessa đã qua đời sau trận chiến với căn bệnh quái ác.

Bà đã sử dụng bài phát biểu cuối cùng của mình tại Quốc hội để kêu gọi thêm tài trợ nhằm phát triển các phương pháp điều trị ung thư não tốt hơn.

Trong khi nhiều bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm sẽ được phẫu thuật để loại bỏ ung thư, bệnh hầu như luôn tái phát.

Giờ đây, các nhà nghiên cứu tại Viện Nghiên cứu Ung thư và The Royal Marsden NHS Foundation tin rằng họ có thể mở ra một bước đột phá.

Phương pháp điều trị mới là sự kết hợp của thuốc atezolizumab và ipatasertib, giúp hệ thống miễn dịch phát hiện và tiêu diệt ung thư.

Điều quan trọng là, các nhà khoa học đã tìm thấy mối liên hệ giữa hai bệnh nhân có phản ứng tốt trong thử nghiệm.

Cả hai đều bị khối u với gen PTEN bị lỗi, gen này có mặt trong khắp cơ thể và được gọi là gen "chống khối u" vì nó ngăn chặn các tế bào nhân lên quá mức.

Ung thư thường phát triển khi các khiếm khuyết trong cơ thể khiến gen PTEN bị bất hoạt. Khoảng 1/4 số bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm có gen PTEN bị lỗi.

TS Lopez cho biết bà hy vọng những phát hiện này sẽ khơi dậy sự phấn khởi trong cộng đồng ung thư. "Đây thực sự vẫn là những ngày đầu trong quá trình nghiên cứu và bước tiếp theo là một thử nghiệm lớn hơn. Chúng tôi đang tìm cách tuyển thêm bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh đệm giai đoạn muộn để tham gia và chúng tôi cần thêm kinh phí. Có thể chúng tôi sẽ đạt được bước tiến lớn".

Bệnh nhân Hamish Mykura, 59 tuổi, một nhà sản xuất truyền hình đến từ West Sussex, nói rằng ông tin năm 2020 sẽ là năm cuối cùng của đời mình cho đến khi kết quả chụp cho thấy căn bệnh ung thư não của ông đã biến mất.

"Các bác sĩ còn thận trọng nhưng có khả năng tôi là người đầu tiên được chữa khỏi u nguyên bào thần kinh đệm bằng thuốc."

Hamish được chẩn đoán mắc u nguyên bào thần kinh đệm vào năm 2018. Ông nói: "Tôi đang trên tàu đến sân bay thì đột nhiên không thể nhớ mình sẽ đi đâu và làm việc như thế nào với điện thoại di động. Bộ não của tôi hoàn toàn bất động".

Phim chụp tại bệnh viện cho thấy Hamish có một khối u ung thư ở thùy thái dương trái, và ngay sau đó ông phải trải qua một cuộc phẫu thuật não trong khi tỉnh để loại bỏ khối u.

"Ca phẫu thuật thành công và họ đã loại bỏ hầu hết khối ung thư, nhưng trong vòng một năm, nó bắt đầu quay trở lại và hóa trị và xạ trị không thể ngăn chặn nó. Tôi cảm thấy mình là một người bỏ đi".

Hamish đã cùng với 9 bệnh nhân khác bị ung thư não giai đoạn cuối tham gia thử nghiệm thuốc kết hợp tại Royal Marsden. Cứ ba tuần một lần, ông đến bệnh viện để được truyền atezolizumab vào tĩnh mạch.

Đồng thời, ông được uống hai viên ipatasertib mỗi ngày. Ông nói: "Lúc đầu, các hình ảnh chụp cắt lớp cho thấy ung thư vẫn đang phát triển và tôi phải tiến hành một cuộc phẫu thuật nữa."

Nhưng khi các bác sĩ mổ cho Hamish, họ đã bị sốc khi phát hiện ra "khối u" mà họ thấy trên hình ảnh không phải là ung thư. Ông nói: "Đó chỉ là mô lành tính phát triển do viêm."

Tình trạng của Hamish được cải thiện nhanh chóng. Kết quả chụp cho thấy khối ung thư đã nhỏ lại và khả năng nói cũng như tư duy nói chung của ông được cải thiện.

TS Lopez cho biết: "Thực tế hai trường hợp có đáp ứng mạnh có thể giúp chúng tôi tập trung nghiên cứu sâu hơn và giúp giải quyết căn bệnh ung thư khủng khiếp này".