Moderna: Từ vô danh tới vị thế thay đổi nền y học nhờ vắc xin Covid-19

"Moderna chỉ có 5% khả năng thành công, nhưng nếu điều này xảy ra, đó sẽ là một thành công rất lớn. Công nghệ mRNA thực sự có thể làm thay đổi cả nền y học", phát biểu của Stephane Bancel - CEO Moderna từ nhiều năm trước dường như đang trở thành hiện thực, khi có thể tạo ra bước ngoặt cho không chỉ công ty nhỏ bé mang tên Moderna, mà còn cả lịch sử nhân loại.

Công ty vô danh mang theo trọng trách "giải cứu thế giới"

Từ trước đại dịch, Moderna là cái tên không được nhiều người biết đến. Dưới góc độ y học, Moderna hoàn toàn vô danh, thậm chí có thể nói là thất bại vì thành lập 10 năm nhưng chưa có sản phẩm thương mại. Thứ duy nhất mà công ty này sở hữu là một chương trình nghiên cứu phát triển (R&D) cho một công nghệ sinh học được gọi là mRNA.

Thế rồi đại dịch Covid-19 diễn ra, CEO Stephane Bancel hiểu rằng "thời" của mình đã tới. Vắc xin Covid-19 ra đời chính là sản phẩm đầu tiên và duy nhất của Moderna tính đến thời điểm hiện nay.

Từ bước tiến ấy, công ty nhỏ bé, vô danh thủa nào đã nhanh chóng trở thành một "gã khổng lồ" trong ngành dược phẩm, được biết đến trên khắp thế giới về nghiên cứu đột phá, có tiềm năng thay đổi cả nền y học.

Theo Bloomberg, trong năm 2021, Moderna có thể sản xuất và cung cấp 1 tỷ liều vắc xin Covid-19, đem về doanh thu 19 tỷ USD. Giá trị thị trường của Moderna cũng lần đầu tiên đạt 100 tỷ USD vào ngày 14/7. Con số này vượt quá giá trị của những công ty dược hàng đầu như Bayer AG - nhà phát minh ra aspirin của Đức hay các công ty cùng ngành về công nghệ sinh học như Biogen Inc., vốn được thành lập từ 3 thập kỷ trước.

Họ cũng trở thành công nghệ sinh học hiếm hoi đạt được thành công lớn mà không bị ngáng đường hoặc phân chia lợi nhuận với một công ty lớn hơn, lâu đời hơn.

Tốc độ phát triển của Moderna, cũng như các đối thủ cạnh tranh trong mảng mRNA gồm Pfizer Inc. và BioNTech SE cho thấy một bức tranh tươi sáng giữa đại dịch u tối, khi lần đầu tiên nhân loại tràn trề hy vọng sẽ chấm dứt đại dịch, đồng thời mở ra một bước ngoặt mới trong ngành y học.

Công nghệ mRNA ưu việt thế nào?

Tên gọi mRNA là sự kết hợp giữa "modified" (sửa đổi) và "RNA". Trong đó RNA, hay Acid ribonucleic là một phân tử polyme cơ bản, đóng vai trò hoạt động bên trong tế bào như là những chất xúc tác cho các phản ứng sinh học.

Khoảng một thập kỷ trước, ý tưởng tiêm mRNA vào cơ thể con người được các nhà khoa học cho là bất khả thi. Nguyên nhân là bởi hệ thống miễn dịch của cơ thể sẽ xác định nó là một mối đe dọa và tấn công nó. Điều này khiến cho việc dùng RNA để tạo vắc xin sẽ trở nên vô dụng.

Nhưng đến năm 1984, nhà hóa sinh người Mỹ Kary Mullis đã phát minh ra phản ứng chuỗi polymerase (PCR), một phương pháp khuếch đại một lượng rất nhỏ DNA lên số lượng lớn. Đó là tiền đề cho phép các nhà nghiên cứu có thể sử dụng PCR để tạo mRNA nhân tạo vào năm 1989, nhưng vẫn gây ra các phản ứng miễn dịch nguy hiểm.

Tới đầu những năm 2000, nhà khoa học Katalin Karikó tình cờ phát hiện ra một thay đổi trên uracil (U), đóng vai trò như một sửa đổi trên nucleotide này biến U thành U' đã ngăn chặn được phản ứng miễn dịch trên chuột khi được tiêm mRNA ngoại lai.

Lấy cảm hứng từ nghiên cứu của Karikó, năm 2010, Derrick Rossi, một giáo sư tại Trường Y Harvard cùng với một nhóm giáo sư Harvard và MIT đã lập ra Moderna, một công ty công nghệ sinh học nhắm đến việc sửa đổi mRNA để tạo ra vắc xin và thuốc điều trị bệnh.

Năm 2013, Moderna bắt đầu khởi động một ý tưởng bảo vệ mRNA bằng cách bọc nó vào các hạt nano lipid trước khi tiêm vào cơ thể. Về cơ bản, họ sẽ tạo ra những "quả bóng chất béo" chứa vật chất mRNA ở giữa.

Sau nhiều lần thử nghiệm, tới năm 2015, Moderna dần cải thiện khả năng dung nạp của cơ thể mà không làm tổn hại đến sự phân phối mRNA của các hạt nano lipid. Lúc bấy giờ, họ mới cấp bằng sáng chế cho công thức và các liều vắc xin đã được chế tạo để thử nghiệm trên người.

Trong khi vắc xin truyền thống đưa một virus suy yếu vào cơ thể, từ đó sản sinh ra các kháng thể chuyên biệt, có thể nhận diện và giúp hệ miễn dịch vô hiệu hóa mầm bệnh, thì vắc xin mRNA hoạt động theo cách hoàn toàn khác.

Cụ thể, thay vì sử dụng toàn bộ virus để kích hoạt phản ứng miễn dịch, vắc xin mRNA chỉ dựa vào protein gai bên ngoài SARS-CoV-2 để giúp tạo ra kháng thể nhận diện virus.

Sau khi được tiêm vào cơ thể người, mRNA sẽ đi vào các tế bào khỏe mạnh. Tại đây, chúng điều phối việc sản xuất ra các protein gai của SARS-CoV-2, từ đó thúc đẩy hệ thống miễn dịch tăng cường khả năng phòng thủ, tạo ra kháng thể giống như các vắc xin truyền thống.

Nói cách khác, vắc xin mRNA sẽ biến chính tế bào của cơ thể trở thành những "nhà máy sản xuất" vắc xin thông qua việc hướng dẫn chúng tạo ra các protein của virus, đóng vai trò làm kháng thể.

Tiến sỹ Tom Frieden, Cựu giám đốc CDC từng ví mRNA giống như các "email", khi chúng được gửi tới hệ thống miễn dịch của cơ thể thông tin của virus như chúng trông thế nào, cách diệt trừ chúng ra sao... Sau đó, những "email" này sẽ tự động biến mất giống như các dòng tin nhắn trên Snapchat, nhưng cơ thể chúng ta vẫn lưu lại thông tin trong việc phòng chống virus.

Ưu điểm của công nghệ mRNA chính là tốc độ. Theo đó, sau khi có được bộ gen của một virus bất kỳ, các nhà khoa học có thể lọc ra các mRNA, rồi tổng hợp chúng một cách nhân tạo.

Do là sản phẩm tổng hợp, phương pháp này loại bỏ được quy trình sản xuất vắc xin vốn mất thời gian theo kiểu truyền thống. Thực tế cho thấy Moderna chỉ mất 42 ngày để tạo ra những liều vắc xin Covid-19 đầu tiên, một kỷ lục về thời gian phát triển vắc xin cho một dịch bệnh mới nổi.

Tham vọng thống trị thị trường vắc xin

Mặc dù đang diễn ra vô cùng sôi nổi, nhưng nhiều chuyên gia dự đoán, thị trường vắc xin Covid-19 sẽ sớm tiến đến giai đoạn "cung vượt cầu". Từ chỗ thiếu vắc xin, các mũi tiêm sẽ trở nên thừa mứa trên khắp thế giới khi chỉ riêng Moderna cũng đang triển khai kế hoạch sản xuất từ 3-4 tỷ liều vắc xin Covid-19 trong thời gian tới.

Tuy nhiên theo Stephane Bancel, Giám đốc điều hành hiện tại của Moderna, đây mới chỉ là bước khởi đầu của công ty. Ông cho biết Moderna sẽ nhắm đến các dịch bệnh mới nổi như Nipah và Zika. Bên cạnh đó, HIV và cúm cũng có thể là mục tiêu mà Moderna có thể theo đuổi.

Theo Bancel, đây là cơ hội để Moderna "phá vỡ hoàn toàn thị trường vắc xin", bởi trong khoảng 4 thập kỷ trở lại đây, thế giới đã chứng kiến sự xuất hiện của hơn 50 chủng virus mới lây bệnh trên con người, nhưng mới chỉ có được 3 loại vắc xin để đối phó lại chúng.

Rõ ràng hơn bao giờ hết, Bancel cho thấy tham vọng sử dụng bước đệm mRNA để tạo ra hẳn một thị trường vắc xin mới, từ đó tái định hình nhóm dẫn đầu trong ngành công nghiệp này, rồi soán ngôi của họ.

Theo Bloomberg, Moderna hiện đang duy trì khoảng 10 dự án thử nghiệm lâm sàng vắc xin chống virus trên người. Trong đó có 3 mũi tiêm nhắc lại cho Covid-19, một mũi tiêm phòng cúm mùa và một mũi tiêm phòng HIV dự kiến sẽ được khởi động vào cuối năm nay.

Dự án đã tiến được xa nhất là các mũi vắc xin chống cytomegalovirus, chủng virus thường lây lan qua chất lỏng cơ thể và là nguyên nhân phổ biến gây ra dị tật bẩm sinh. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của nó dự kiến sẽ bắt đầu ngay trong năm nay, trên đối tượng là những phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ.

Về lâu dài, Moderna sẽ hướng tới một mũi siêu vắc xin có thể được tiêm hàng năm để ngăn chặn nhiều bệnh đường hô hấp, bao gồm Covid-19, cúm và những căn bệnh khác.

Bên cạnh đó, cũng không thể không đề cập tới điều mà Bancel định hình cho công ty từ 10 năm trước, đó là phát triển thành công các mũi tiêm điều trị được mọi căn bệnh từ tim mạch, ung thư cho đến các tình trạng di truyền hiếm gặp.