Loại bỏ thành công HIV khỏi bộ gene của chuột

Hiện tại, ước tính có hơn 36,9 triệu người trên thế giới bị nhiễm virus suy giảm miễn dịch ở người loại một (HIV-1) và hơn 5.000 người bị nhiễm mỗi ngày.

Trong một công trình khoa học mới được công bố trên tạp chí Nature Communications, một nhóm các nhà khoa học đa ngành lần đầu tiên mô tả tiềm năng loại bỏ virus HIV-1 vĩnh viễn.

"Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy rằng việc điều trị để ngăn chặn sự sao chép HIV và liệu pháp chỉnh sửa gene, khi được đưa ra một cách tuần tự, có thể loại bỏ HIV khỏi tế bào và các cơ quan của động vật bị nhiễm bệnh", tác giả nghiên cứu Kamel Khalili của Đại học Temple cho biết.

Điều trị bằng thuốc kháng virus (ART) là phương pháp điều trị hiện tại cho HIV-1. ART ngăn chặn sự sao chép của HIV nhưng không loại bỏ được nó. Thay vào đó, virus sống trong bộ gene của con người trong các “hồ chứa nước” trên khắp cơ thể.

Nếu không có ART, HIV có thể hồi phục và tích hợp DNA của nó vào bộ gene của các tế bào hệ thống miễn dịch, nằm im lìm và nằm ngoài tầm với của thuốc kháng virus.

Nó không phải là một phương pháp chữa bệnh mà là một phương pháp điều trị suốt đời, biến HIV thành một căn bệnh mãn tính, tồn tại khắp cơ thể.

Các nghiên cứu trước đây trên chuột đã chỉ ra rằng chỉnh sửa gene thông qua công nghệ CRISPR-Cas9 có khả năng loại bỏ DNA HIV khỏi bộ gene chứa virus, cắt thành công các đoạn DNA lớn từ các tế bào bị nhiễm bệnh và ức chế biểu hiện gene virus. Nhưng chỉnh sửa gene không thể tự loại bỏ HIV.

Phương pháp mới mang lại nhiều cơ hội nhưng mới chỉ thực hiện ở chuột. Các nhà nghiên cứu đã thiết kế những con chuột để tạo ra các tế bào như của con người dễ bị nhiễm HIV.

Sau khi bị nhiễm bệnh, những con chuột được điều trị bằng phương pháp LASER ART và sau đó là CRISPR-Cas 9. Khi kết thúc điều trị, khoảng 1/3 số chuột bị nhiễm đã thấy HIV được loại bỏ khỏi DNA của chúng.

Sự an toàn của phương pháp này sẽ cần phải được kiểm tra tiếp tục để xác định xem nó có an toàn cho người sử dụng hay không.

Tiến sĩ Khalili nói: "Thông điệp lớn của công việc này là cần cả CRISPR-Cas9 và ức chế virus thông qua một phương pháp như LASER ART kết hợp cùng nhau để tạo ra một phương pháp chữa nhiễm HIV. Bây giờ chúng tôi có một con đường rõ ràng để tiến tới các thử nghiệm ở các loài linh trưởng không phải người và có thể là các thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân là người trong tương lai”.

Việc loại bỏ nhiễm HIV-1 ở người hiện chỉ được ghi nhận ở hai cá nhân, cả hai đều được cấy ghép tế bào gốc.

Trang Phạm

Theo IFL Science