Thuốc trị ung thư bằng công nghệ mRNA đạt đột phá trong thử nghiệm lâm sàng

Hai hãng dược phẩm Mỹ Merck và Moderna hôm 19/8 tuyên bố một phương pháp điều trị ung thư cá thể hóa đã ghi nhận thành công trong việc giảm nguy cơ tái phát các khối u hắc tố trong một thử nghiệm giai đoạn cuối. Các chuyên gia gọi đây là một "bước đột phá".

Ung thư hắc tố là một trong những dạng ung thư da nguy hiểm nhất, với hơn 330.000 ca mắc mới được ghi nhận trên toàn thế giới vào năm 2022.

"Hôm nay đánh dấu một cột mốc phi thường đối với Moderna, đối với ngành khoa học mRNA và quan trọng nhất là đối với các bệnh nhân ung thư", Giám đốc điều hành Moderna Stephane Bancel phát biểu.

"Cùng với Merck, chúng tôi đang nghiên cứu intismeran kết hợp với pembrolizumab cũng như các liệu pháp chống ung thư khác, và dưới dạng đơn trị liệu trên nhiều loại và giai đoạn khối u khác nhau, bao gồm ung thư hắc tố, ung thư phổi, bàng quang và thận", ông Bancel cho biết.

Thông tin này đã giúp cổ phiếu của Moderna tăng vọt 145% lên mức 154 USD, trong khi cổ phiếu của Merck cũng tăng hơn 12% lên 152 USD.

Loại thuốc này (Intismeran Autogene) được phát triển dựa trên cùng công nghệ mRNA từng được sử dụng để sản xuất vaccine Covid-19.

Liệu pháp hoạt động bằng cách lấy một mẫu khối u của bệnh nhân để xác định đặc trưng đột biến di truyền duy nhất của nó, sau đó sử dụng công nghệ mRNA để kích hoạt hệ miễn dịch chống lại khối u.

Công nghệ mRNA sử dụng các hướng dẫn phân tử tổng hợp tạm thời đi vào các tế bào và kích thích chúng "huấn luyện" hệ miễn dịch của cơ thể.

Công nghệ này lần đầu tiên được phác thảo ý tưởng từ nhiều thập niên trước nhưng chỉ thực sự bứt phá trong đại dịch Covid-19, khi Moderna và Pfizer phát triển các loại vaccine mang lại hiệu quả cao trong việc ngăn ngừa các thể bệnh nặng.

Các nhà nghiên cứu đã dành nhiều năm nỗ lực ứng dụng các liệu pháp mRNA trong điều trị ung thư, nhưng đây là lần đầu tiên một loại thuốc như vậy ghi nhận kết quả tích cực trong một thử nghiệm lâm sàng diện rộng ở giai đoạn cuối.

Cuộc thử nghiệm kéo dài khoảng một năm với sự tham gia của 1.137 bệnh nhân. Sau khi tiến hành phẫu thuật cắt bỏ khối u, các bệnh nhân được chia ngẫu nhiên thành các nhóm: 2/3 số bệnh nhân nhận phương pháp điều trị mới kết hợp với loại thuốc tiêu chuẩn hiện nay là pembrolizumab, trong khi số còn lại chỉ sử dụng đơn độc pembrolizumab.

Merck và Moderna cho biết họ sẽ trình bày dữ liệu chi tiết tại một hội nghị quốc tế sắp tới và bắt đầu nộp hồ sơ xin cấp phép lên các cơ quan quản lý.

Bác sĩ ung bướu kiêm trợ lý giáo sư tại Đại học Oxford Lennard Lee gọi các kết quả này là "rất khích lệ". Ông nói thêm: "Chúng ta nên chờ đợi tiếp cận toàn bộ dữ liệu công khai”.

Bác sĩ ung bướu Marco Gerlinger, giáo sư tại Viện Ung thư Barts ở London, nhận định bên cạnh việc là tin mừng cho các bệnh nhân ung thư hắc tố, đây còn là "bằng chứng về mặt nguyên lý cho thấy vaccine ung thư cá thể hóa thực sự có hiệu quả."

"Tôi nghĩ hoàn toàn công bằng khi gọi đây là một bước đột phá trong việc phát triển các liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư mới”, ông nói thêm. Ông cũng lưu ý rằng thông cáo báo chí còn khá hạn chế về mặt chi tiết.