Sử dụng chỉnh sửa gene để điều trị mù

Mặc dù các chi tiết cụ thể chưa được công bố nhưng như chúng ta biết những người mắc bệnh mù bẩm sinh Leber - một chứng rối loạn mắt hiếm gặp trong hầu hết các trường hợp gây suy giảm thị lực hoặc mù lòa và trong một số trường hợp, có thể liên quan đến khiếm khuyết về trí tuệ và chậm phát triển.

Charles Albright, giám đốc khoa học tại Editas Medicine cho biết: “Chúng tôi nghĩ rằng nó có thể mở ra một loạt các loại thuốc mới để đi vào và thay đổi DNA của bạn”.

Theo các bác sĩ, việc điều trị kéo dài hàng giờ liên quan đến việc bệnh nhân được đặt thuốc mê trong khi các bác sĩ phẫu thuật nhỏ giọt ba giọt chất lỏng có chứa công cụ chỉnh sửa gene siêu nhỏ vào mắt bệnh nhân.

“Chuyên gia của chúng tôi rất vui mừng về điều này. Chúng tôi cho rằng có khả năng một kỷ nguyên chỉnh sửa gene để sử dụng trong điều trị có thể có tác động trong nhiều khía cạnh của y học”, tiến sĩ Eric Pierce, giáo sư trường Y Harvard cho biết.

Một khi tế bào được chỉnh sửa, nó sẽ cố định và tế bào đó sẽ tiếp tục hy vọng cho sự sống của bệnh nhân.

Các bác sĩ nghiên cứu dự đoán rằng họ sẽ cần phải sửa chữa ở đâu đó giữa một phần mười và một phần ba các tế bào trong mắt để khôi phục thị lực của một người.

Quy trình mà các chuyên gia y tế cho biết có nguy cơ nhiễm trùng và chảy máu thấp, sẽ tiến hành các thử nghiệm trong tương lai và được thử nghiệm trên 18 người lớn và trẻ em.

Đây không phải là lần đầu tiên công nghệ chỉnh sửa gene được sử dụng bên trong cơ thể con người. Nỗ lực đầu tiên được thực hiện vào năm 2017, khi Sangamo Therapeutics sử dụng nó để thử nghiệm các liệu pháp điều trị hai bệnh chuyển hóa và bệnh tan máu. Công nghệ này cũng đã được sử dụng để chỉnh sửa các tế bào gốc trong các nghiên cứu liên quan đến ung thư, HIV và các bệnh khác.

Trang Phạm

Theo Sputnik