Khả quan về loại thuốc mới trị ung thư mắt hiếm gặp

Thử nghiệm lâm sàng mới cho thấy, một loại thuốc tiên tiến có thể giúp giảm gần một nửa nguy cơ tử vong ở những bệnh nhân mắc ung thư mắt hiếm gặp này.

Căn bệnh chưa có phương pháp điều trị

Ribas, Giám đốc Chương trình Miễn dịch Khối u tại Trung tâm Ung thư Toàn diện Jonsson và Trung tâm Điều trị Miễn dịch của Viện Parker, Đại học California, Los Angeles cho biết: Ung thư hắc tố màng bồ đào rất hiếm. Cho đến nay vẫn chưa có phương pháp điều trị. Trong 50 năm qua, các nghiên cứu lâm sàng không cho thấy bất kỳ sự cải thiện nào.

Tiên lượng cho bệnh u hắc tố màng bồ đào là rất xấu. Bệnh nhân trung bình sống ít hơn 1 năm sau khi ung thư di căn từ mắt đến các bộ phận khác của cơ thể.

Khi chẩn đoán u ác tính ở màng bồ đào, bệnh nhân sẽ được điều trị phóng xạ hoặc phẫu thuật tùy thuộc kích thước của khối u. Một nửa số bệnh nhân phát triển di căn, chủ yếu là đến gan. Việc thực hiện các phương pháp điều trị, sử dụng các loại thuốc tăng cường miễn dịch mạnh mẽ...  cũng không có phương pháp điều trị nào trong số này có thể giúp bệnh nhân kéo dài thời gian sống.

Hình ảnh cấu tạo màng bồ đào.

Loại thuốc mới giúp giảm nguy cơ tử vong

TS. Antoni Ribas, nguyên Chủ tịch Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ (AACR) cho biết, một thử nghiệm lâm sàng mới đây đã chứng minh tebentafusp là loại thuốc đầu tiên có thể cải thiện khả năng sống sót ở những bệnh nhân bị u ác tính màng bồ đào.

Tebentafusp là một protein nhận ra 2 mục tiêu thụ thể khác nhau: một mục tiêu hiện diện trên tế bào u ác tính và một trên tế bào T tiêu diệt ung thư do hệ thống miễn dịch tạo ra. Thuốc được tiêm tĩnh mạch mỗi tuần 1 lần. Tebentafusp xây dựng cầu nối giữa khối u và các tế bào miễn dịch, tạo điều kiện cho các tế bào miễn dịch tấn công khối u ở mắt.

Thử nghiệm bao gồm 378 người bị u ác tính màng bồ đào di căn. Trong đó,  252 bệnh nhân dùng thuốc tebentafusp, những người còn lại được hóa trị hoặc liệu pháp miễn dịch. Kết quả cho thấy, lợi ích sống sót của loại thuốc mới là 49%. Tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn hoặc một phần với điều trị, hoặc bệnh ổn định trong một thời gian dài là 46% ở bệnh nhân dùng tebentafusp sau 12 tuần. Con số này ở những người được hóa trị hoặc liệu pháp miễn dịch là 27%.

Các nhà nghiên cứu cho hay, các tác dụng phụ chủ yếu ảnh hưởng đến da trong vài chu kỳ điều trị đầu tiên. Một số trường hợp hiếm gặp phải chịu cơn bão cytokine gây viêm do hệ thống miễn dịch bị kích thích quá mức. Chỉ 2% bệnh nhân ngừng điều trị vì tác dụng phụ.

Dựa trên những kết quả này, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phép chỉ định liệu pháp đột phá cho tebentafusp. Chỉ định này nhằm tăng tốc độ phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. Các bằng chứng lâm sàng ban đầu đã chỉ ra rằng thuốc có thể tốt hơn đáng kể so với các liệu pháp hiện có.

Các nhà nghiên cứu hiện đang có ý định xem liệu tebentafusp có thể được sử dụng để ngăn ngừa ung thư tái phát ở những bệnh nhân u ác tính màng bồ đào đã thuyên giảm hay không. Họ cũng muốn thử nghiệm thuốc kết hợp với các loại thuốc tăng cường miễn dịch khác.