Công nghệ chỉnh sửa gene mới có thể giúp điều trị bệnh Huntington

Nghiên cứu cho biết, các nhà nghiên cứu tại Viện Salk (Mỹ) đã tạo ra một công cụ mới, được gọi là SATI, cho phép họ chỉnh sửa bộ gene của chuột và nhắm vào một lượng lớn các đột biến gene và các loại tế bào.

Nó có thể chứng minh các chiến lược hiệu quả để thay thế gene mục tiêu của nhiều loại đột biến khác nhau và mở ra cơ hội sử dụng các công cụ chỉnh sửa bộ gene để có thể chữa một loạt các bệnh di truyền.

Thay vì thay thế hoàn toàn các gene rắc rối, các nhà nghiên cứu đã sử dụng SATI để đưa một bản sao tốt của một trong các gene vào một phần nhất định trong DNA của chuột. Gene này sau đó được đưa vào bộ gene và về cơ bản sửa chữa đột biến mà không thay thế toàn bộ gene.

Trong thử nghiệm, các nhà khoa học đã sử dụng SATI để điều chỉnh gene chịu trách nhiệm cho bệnh progeria ở chuột. Họ quan sát thấy sự lão hóa giảm dần ở một số cơ quan, bao gồm cả da và lá lách, cũng như tăng 45% tuổi thọ của những con chuột mắc bệnh.

“Chúng tôi đã tìm cách tạo ra một công cụ linh hoạt để nhắm mục tiêu vào các vùng không mã hóa này của DNA, điều này sẽ không ảnh hưởng đến chức năng của gene và cho phép nhắm mục tiêu vào một loạt các đột biến và loại tế bào”, Mitch Mako Yamamoto, một trong những đồng tác giả nghiên cứu cho biết thêm.

Giống như Progeria, bệnh Huntington được coi là có thể gây tử vong, theo Hiệp hội Bệnh Huntington Hoa Kỳ. Rối loạn di truyền gây ra sự phân hủy dần dần của các tế bào thần kinh trong não và làm suy giảm khả năng thể chất và tinh thần của một người trong những năm làm việc chính.

Phát ngôn viên của Viện Salk nói: "Huntington được nhắc đến như một ví dụ về loại đột biến mà phương pháp này có thể được áp dụng, nhưng những con chuột có bệnh Huntington không được đưa vào thử nghiệm trực tiếp nên cần nghiên cứu thêm về ứng dụng công nghệ SATI cho điều đó bệnh cụ thể”.

Khôi Nguyên

Theo Fox News